Chip cardíaco humano para la evaluación del riesgo proarrítmico

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Objetivo de la investigación Esta propuesta desarrollará dispositivos de "corazón en un chip" específicos para cada paciente que tendrán un impacto significativo en la detección temprana de medicamentos para predecir con precisión la proarritmia y la toxicidad inducidas por medicamentos. Impacto Dispositivo de "corazón en un chip" específico para cada paciente…

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Una herramienta para el desarrollo rápido de protocolos de grado clínico para la diferenciación neuronal dopaminérgica de iPSC derivadas de pacientes con enfermedad de Parkinson

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Objetivo de la investigación Desarrollar una herramienta que facilite el desarrollo rápido y rentable de la diferenciación optimizada de hPSC de grado GMP en neuronas DA funcionales y aplicar este dispositivo a una cohorte de células derivadas de pacientes con EP…

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Un tratamiento para la infección por el virus Zika y eficacia neuroprotectora

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Objetivo de la investigación Proponemos determinar el impacto del virus del Zika durante el desarrollo neurológico humano y probar un candidato terapéutico aprobado por la FDA para tratar la infección por Zika. Impacto Un fármaco para…

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Inmunoterapia dirigida y disponible para tratar cánceres refractarios

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Objetivo de la investigación Este proyecto utilizará células madre pluripotentes humanas para producir una inmunoterapia estandarizada y lista para usar, utilizando células inmunes novedosas que están específicamente dirigidas a curar cánceres que de otro modo serían letales. Impacto…

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Mutante CRISPR/dCas9 dirigido al promotor SNCA para la regulación negativa de la expresión de alfa-sinucleína como un nuevo enfoque terapéutico para la enfermedad de Parkinson

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Objetivo de la investigación Descubrimiento de un nuevo candidato terapéutico para la enfermedad de Parkinson que modifica la expresión genética utilizando neuronas derivadas de células madre humanas para detener el proceso de la enfermedad neurodegenerativa. Impacto Detener el proceso de la enfermedad neurodegenerativa…

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Uso de células endoteliales derivadas de iPSC humanas para la terapéutica de la enfermedad de la válvula aórtica calcificada

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Objetivo de la investigación Desarrollar fármacos para tratar la enfermedad de la válvula aórtica calcificada (CAVD), la tercera causa principal de enfermedad cardíaca en adultos, mediante el análisis de una plataforma basada en células madre derivadas de pacientes con CAVD…

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Terapia celular autóloga para la enfermedad de Parkinson utilizando neuronas DA derivadas de iPSC

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Objetivo de la investigación Neuronas dopaminérgicas humanas autólogas derivadas de células madre pluripotentes inducidas específicas del paciente Impacto en la enfermedad de Parkinson Principales actividades propuestas Caracterizar la diferenciación de las 10 líneas celulares del paciente…

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Producción escalable y definida de células precursoras de oligodendrocitos para tratar enfermedades y lesiones neuronales

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Objetivo de la investigación El objetivo de esta propuesta es desarrollar un proceso optimizado y escalable para fabricar células precursoras de oligodendrocitos (OPC) de alta calidad a partir de células madre pluripotentes humanas para el tratamiento…

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Nueva inmunoterapia rejuvenecida con células T para el cáncer de pulmón

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Objetivo de la investigación A través de este proyecto, nos gustaría evaluar cómo esta inmunoterapia basada en T-iPSC que hemos desarrollado puede eliminar células de cáncer de pulmón de manera efectiva in vivo utilizando ratones SCID xenoinjertados.…

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Terapia habilitada con nanopartículas CRISPR/Cas9 para la distrofia muscular de Duchenne en células madre musculares

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Objetivo de la investigación Corrección genética de células madre musculares Impacto Estos estudios desarrollarán una terapia basada en la edición genética para uno de los trastornos infantiles letales más prevalentes llamado síndrome muscular de Duchenne…

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