Tejidos tímicos regenerativos como terapia celular curativa para pacientes con síndrome de deleción 22q11

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Objetivo de la investigación Proponemos una plataforma para generar organoides de timo trasplantables derivados de células madre pluripotentes humanas diseñadas para tratar inmunodeficiencias graves en niños afectados por síndrome de Down 22q11 Impacto Nuestro…

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Desarrollo de fármacos para el trastorno del espectro autista utilizando iPSC de pacientes humanos

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Objetivo de la investigación Utilizaremos modelos basados ​​en células madre pluripotentes inducidas de pacientes humanos (hiPSC) para buscar un fármaco que active un factor de transcripción fundamental para el tratamiento del espectro autista…

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Terapia universal pluripotente para la insuficiencia hepática (UPLiFT)

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Objetivo de la investigación La terapia universal para la insuficiencia hepática pluripotente (UPLiFT) se compone de dos líneas: UPLiFT2 (de LiPSC-GR0) y UPLiFT1.1, que se derivarán de células madre pluripotentes humanas universales editadas genéticamente…

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Reguladores de proteostasis de moléculas pequeñas para tratar enfermedades de fotorreceptores

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Objetivo de la investigación Descubriremos compuestos de moléculas pequeñas que corrijan enfermedades en los organoides retinianos diferenciados de las células madre pluripotentes inducidas por fotorreceptores de pacientes. Impacto Nuestros agentes de moléculas pequeñas proporcionarán nuevos…

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Terapia glial iPS para el accidente cerebrovascular de sustancia blanca y la demencia vascular

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Objetivo de la investigación Esta línea celular apuntará a la recuperación de la enfermedad blanca isquémica, una condición de demencia progresiva para la que actualmente no existe terapia, mediante el desarrollo de una nueva línea madre, progenitores enriquecidos con iPS-glial (iPS-GEP).…

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Identificación y generación de células madre musculares humanas repobladoras a largo plazo a partir de células madre pluripotentes humanas

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Objetivo de la investigación Definiremos molecular y funcionalmente las células madre musculares en el músculo humano en desarrollo, juvenil y adulto y desarrollaremos estrategias para generar las células madre musculares más regenerativas…

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Estrategias de vacunación para prevenir enfermedades congénitas oculares y cerebrales virales del Zika

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es utilizar células oculares y neurales derivadas de células iPSC humanas para identificar vacunas contra el virus del Zika no patógenas y atenuadas en crecimiento que puedan prevenir la enfermedad congénita causada por el virus del Zika. Impacto…

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Crioprotectores bioinspirados no tóxicos y altamente eficaces para terapias con células madre bajo demanda

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Objetivo de la investigación Se busca una tecnología avanzada para reemplazar los componentes tóxicos, ineficaces y altamente procesados ​​de los medios de criopreservación tradicionales. Esta tecnología es un medio de congelación no tóxico fundamentalmente novedoso. Impacto…

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Regeneración progenitora cardiovascular multipotente del miocardio después de un infarto de miocardio

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Objetivo de la investigación Desarrollamos una tecnología para preparar de manera reproducible grandes cantidades de células progenitoras cardíacas auténticas a partir de células madre pluripotentes inducidas de pacientes. Proponemos la primera prueba de estas células como terapia para...

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