Objetivo de la investigación Permitiremos a los biólogos de células madre generar neuronas derivadas de iPSC más rápido y con una maduración mejorada al permitir la estimulación celular óptica y desencadenar procesos de maduración dependientes de la actividad. Impacto Nuestro proyecto…
Objetivo de la investigación Desarrollaremos una terapia genética para una importante enfermedad hereditaria del nervio óptico y probaremos la eficacia del tratamiento analizando mini células madre derivadas de pacientes y sanos…
Objetivo de la investigación Nos proponemos descubrir y evaluar la terapia génica antisentido para mutaciones específicas que subyacen a enfermedades del desarrollo neurológico debilitantes o potencialmente mortales, como la epilepsia y los síndromes autistas. Impacto Las condiciones son cuatro…
Objetivo de la investigación Analizaremos los modificadores de la respuesta a las αSyn y Aβ mal plegadas y sus anticuerpos afines. El desarrollo de fármacos para combatir esta inflamación es importante en enfermedades neurodegenerativas…
Objetivo de la investigación Proponemos descubrir una herramienta que utilice miniintestinos humanos derivados de iPSC específicos del paciente para identificar tratamientos antifibróticos personalizados en pacientes pediátricos con enfermedad de Crohn Impacto…
Objetivo de la investigación Proponemos una terapia génica para el tratamiento de una epilepsia infantil grave denominada Trastorno por Deficiencia de CDKL5 mediante edición epigenética mediada por CRISPR Impacto Un tratamiento transformador para las mujeres afectadas…
Objetivo de la investigación Medio acondicionado a partir de células progenitoras de músculo liso derivadas de iPSC humanas. Este medio ejerce un efecto paracrino para restaurar la pared vaginal dañada en pacientes con prolapso de órganos pélvicos. Impacto en los órganos pélvicos…
Objetivo de la investigación Obtenemos vesículas extracelulares (VE) a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), caracterizamos el contenido y la actividad inmunomoduladora de las VE y administramos iPSC-VE para tratar la diabetes tipo 1. Impacto…
Objetivo de la investigación Desarrollamos un nuevo tratamiento dirigido al ARN administrado mediante un vector viral adenoasociado (AAV) para la eliminación del ARN tóxico causante de la enfermedad de Huntington. Impacto No existen terapias modificadoras de la enfermedad de Huntington.…
Objetivo de la investigación Esta investigación descubrirá si el trasplante de microglia derivada de células madre se puede utilizar para tratar el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad neurológica infantil devastadora y actualmente intratable. Impacto Si tiene éxito,…
