Objetivo de la investigación: Esta propuesta desarrollará una terapia celular que pueda restaurar la visión en casos de ceguera asociada a la degeneración retiniana, como la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular asociada a la edad. Impacto: Método inducido químicamente…
Objetivo de la investigación El objetivo de esta propuesta de investigación es desarrollar un candidato AAV principal para una terapia optogenética de restauración de la visión para pacientes que sufren ceguera debido a la pérdida de…
Objetivo de la investigación Desarrollaremos una terapia genética para una importante enfermedad hereditaria del nervio óptico y probaremos la eficacia del tratamiento analizando mini células madre derivadas de pacientes y sanos…
Objetivo de la investigación Descubriremos compuestos de moléculas pequeñas que corrijan enfermedades en los organoides retinianos diferenciados de las células madre pluripotentes inducidas por fotorreceptores de pacientes. Impacto Nuestros agentes de moléculas pequeñas proporcionarán nuevos…
Objetivo de la investigación Con el objetivo de encontrar una cura para la ceguera relacionada con la edad, proponemos crear un modelo basado en células madre humanas para buscar fármacos que protejan contra la ceguera macular relacionada con la edad…
Objetivo de la investigación Trasplante de organoides de retina derivados de células madre embrionarias humanas (hESC) (hESC-RO) junto con epitelio pigmentario de la retina derivado de hESC (hESC-RPE) para tratar enfermedades avanzadas de degeneración de la retina Impacto basado en…
Objetivo de la investigación Los estudios propuestos determinarán los enfoques óptimos para diferenciar y trasplantar células endoteliales corneales derivadas de células madre. Impacto Estos datos proporcionarán datos de prueba de concepto fundamentales que permitirán…
Objetivo de la investigación Aumentar la eficiencia de la generación de cultivos puros de progenitores de retina para su uso en trasplantes y estudiar aspectos generales del desarrollo de la retina. Impacto Nuestros métodos podrían aumentar la…
Candidato traslacional Terapia génica optogenética para pacientes con degeneración macular relacionada con la edad y atrofia geográfica. Área de impacto Ceguera por degeneración macular relacionada con la edad y atrofia geográfica Mecanismo de acción Terapia génica…
Candidato traslacional El candidato terapéutico rAAV8-EF1α-hSLC4A11 es un vector AAV recombinante con ADNc monocatenario que codifica la proteína SLC4A11 humana de tipo salvaje. Área de impacto El candidato es para el tratamiento de la enfermedad hereditaria congénita…
