Laboratorio de recursos compartidos para el modelado basado en células madre en biología e ingeniería de células madre

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Proponemos ampliar y mejorar nuestro núcleo de células madre, un recurso clave para la zona. Este proyecto impulsará nuevas terapias y capacitará a científicos especializados en células madre. Proponemos…

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Modelado de la retinitis pigmentosa utilizando organoides iPSC humanos derivados de pacientes

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Objetivo de la investigación El objetivo de esta propuesta es desarrollar un modelo organoide retiniano humano de adRP para obtener conocimientos sobre la patogénesis y evaluar enfoques clínicamente relevantes para restaurar RHO…

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Fotorreceptores diseñados químicamente para la restauración de la visión en la ceguera asociada a la degeneración de la retina.

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Objetivo de la investigación: Esta propuesta desarrollará una terapia celular que pueda restaurar la visión en casos de ceguera asociada a la degeneración retiniana, como la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular asociada a la edad. Impacto: Método inducido químicamente…

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Desarrollo de una terapia génica optogenética para la restauración de la visión utilizando una forma diseñada de melanopsina

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Objetivo de la investigación El objetivo de esta propuesta de investigación es desarrollar un candidato AAV principal para una terapia optogenética de restauración de la visión para pacientes que sufren ceguera debido a la pérdida de…

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Desarrollo de terapia génica para la atrofia óptica dominante utilizando modelos de enfermedad organoide retiniana derivada de células madre pluripotentes humanas

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Objetivo de la investigación Desarrollaremos una terapia genética para una importante enfermedad hereditaria del nervio óptico y probaremos la eficacia del tratamiento analizando mini células madre derivadas de pacientes y sanos…

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Reguladores de proteostasis de moléculas pequeñas para tratar enfermedades de fotorreceptores

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Objetivo de la investigación Descubriremos compuestos de moléculas pequeñas que corrijan enfermedades en los organoides retinianos diferenciados de las células madre pluripotentes inducidas por fotorreceptores de pacientes. Impacto Nuestros agentes de moléculas pequeñas proporcionarán nuevos…

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Un modelo de degeneración macular basado en células IPSC para el descubrimiento de fármacos.

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Objetivo de la investigación Con el objetivo de encontrar una cura para la ceguera relacionada con la edad, proponemos crear un modelo basado en células madre humanas para buscar fármacos que protejan contra la ceguera macular relacionada con la edad…

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Una nueva técnica de ingeniería de tejidos para reparar la retina degenerada

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Objetivo de la investigación Trasplante de organoides de retina derivados de células madre embrionarias humanas (hESC) (hESC-RO) junto con epitelio pigmentario de la retina derivado de hESC (hESC-RPE) para tratar enfermedades avanzadas de degeneración de la retina Impacto basado en…

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Células madre embrionarias para la degeneración endotelial corneal

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Objetivo de la investigación Los estudios propuestos determinarán los enfoques óptimos para diferenciar y trasplantar células endoteliales corneales derivadas de células madre. Impacto Estos datos proporcionarán datos de prueba de concepto fundamentales que permitirán…

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