Desarrollo de un modelo animal preclínico relevante como herramienta para evaluar terapias de reemplazo derivadas de células madre humanas para lesiones de neuronas motoras y enfermedades degenerativas

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Las neuronas motoras se degeneran y mueren como consecuencia de muchas afecciones, incluidos traumatismos en la médula espinal y sus raíces nerviosas y enfermedades degenerativas como la esclerosis lateral amiotrófica y…

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Modelado in vitro de la enfermedad de la neurona motora humana.

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Las enfermedades de las neuronas motoras (NM), como la atrofia muscular espinal y la esclerosis lateral amiotrófica, conducen a una degeneración progresiva de las NM, que se presenta primero con debilidad muscular, seguida de defectos locomotores y con frecuencia…

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Uso de células iPS (iPSC) para desarrollar nuevas herramientas para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.

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La atrofia muscular espinal (AME) es una de las enfermedades genéticas más comunes y letales en niños. Una de cada treinta y cinco personas es portadora de una mutación en un gen llamado supervivencia de las neuronas motoras…

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Descubrimiento de nuevos fármacos para la AME utilizando células madre pluripotentes inducidas derivadas de pacientes

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La atrofia muscular espinal (AME) es la principal causa genética de muerte infantil en los EE. UU. Esta devastadora enfermedad afecta a 1 niño de cada 6,000 a 10,000 XNUMX nacidos vivos, y una…

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Neuronas motoras derivadas de hESC para el tratamiento de la lesión de la médula espinal cervical

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Las lesiones de la médula espinal cervical provocan la pérdida de la función de las extremidades superiores porque se destruyen las células de la médula espinal que controlan los músculos de las extremidades superiores. El objetivo de esta…

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Mecanismos reguladores de genes que controlan la diferenciación de las neuronas espinales de las células hES.

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Más de 600 trastornos afectan al sistema nervioso. Los trastornos comunes, como el ictus, la epilepsia, la enfermedad de Parkinson y el autismo, son bien conocidos. Muchos otros trastornos neurológicos son raros y sólo los conoce el público en general.

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Enfermedad en un plato: uso de células madre para modelar la enfermedad de Huntington y la AME

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(Parte 6 de 7) Bill Johnston, defensor de pacientes con enfermedad de Huntington, y Virginia Mattis, becaria postdoctoral en el Centro Médico Cedar-Sinai, hablaron en "Synapses Firing: Connections Made", un evento para pacientes organizado por el CIRM...

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