Objetivo de la investigación La administración intramuscular de dos fármacos aprobados por la FDA y reutilizados activará las células madre musculares residentes. Esta estrategia terapéutica aumentará la regeneración y restaurará la fuerza de los músculos atrofiados. Impacto actual…
Objetivo de la investigación Corrección genética de células madre musculares Impacto Estos estudios desarrollarán una terapia basada en la edición genética para uno de los trastornos infantiles letales más prevalentes llamado síndrome muscular de Duchenne…
Objetivo de la investigación Dirigir la terapia a las células madre musculares, los componentes básicos del músculo esquelético. Impacto Los fármacos, los genes y las estrategias de edición genética se pueden administrar directamente a las células madre musculares…
Objetivo de la investigación El objetivo de esta propuesta es definir protocolos para generar células madre musculares humanas (MuSC) expandibles y autorrenovables a partir de células hiPS para el modelado de la enfermedad de distrofia muscular de Duchenne…
Objetivo de la investigación La administración de células madre musculares representa un importante obstáculo para la terapia. Exploramos nuevos enfoques para aumentar la eficiencia de la administración y el seguimiento de células madre musculares derivadas de…
Objetivo de la investigación El objetivo de la investigación propuesta es utilizar células madre embrionarias humanas para generar células progenitoras epiteliales de vejiga que puedan usarse para reemplazar una vejiga cancerosa…
Objetivo de la investigación Explorar si la terapia basada en células iPS puede prevenir el daño a la vejiga debido a la radioterapia, limitando así las consecuencias no deseadas de los tratamientos para el cáncer de próstata, ginecológico y colorrectal. Impacto…
Objetivo de la investigación Examinar la eficacia del bloqueo de la actividad de GDF11 en sangre para rejuvenecer la capacidad regenerativa de las células madre musculares humanas envejecidas. Impacto Este proyecto proporcionará una prueba de principio de que GDF11…
Candidato traslacional Una terapia de edición genética para la distrofia muscular de Duchenne que elimina de forma permanente una región de mutaciones del paciente para restaurar la distrofina. Área de impacto La distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad…
Candidato traslacional Diseñamos una proteína de señalización secretada por células madre embrionarias humanas para convertirla en un producto biológico para el tratamiento de trastornos del músculo esquelético. Área de impacto Trastornos del músculo esquelético (incluida la DM1 y la sarcopenia)…
