Un enfoque de automatización modular para el modelado de células madre para aumentar el rendimiento, la reproducibilidad y el acceso

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Este proyecto mejora el acceso, la escalabilidad y la colaboración en el campo de las células madre. Ofrece líneas de células madre pluripotentes humanas caracterizadas, edición CRISPR y diferenciación en plataformas automatizadas que aceleran el progreso en biología, investigación de enfermedades y medicina regenerativa.

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Interrogación y reparación de defectos de células satélite y miofibras en DMD humana mediante secuenciación de ARN unicelular/núcleo unicelular de células residentes en músculos

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Objetivo de la investigación Describiremos, por primera vez, la dinámica de las células satélite musculares humanas, las miofibras y las células inmunes debido a la deficiencia de distrofina y la terapia génica AAV en el músculo humano…

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Aprovechar la capacidad rejuvenecedora de los factores asociados al embarazo para restaurar la función de las células madre envejecidas

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Objetivo de la investigación La elucidación de los factores relacionados con el embarazo que mitigan la senescencia celular y mejoran la regeneración tiene implicaciones de largo alcance para la comprensión de los mecanismos del envejecimiento y el rejuvenecimiento. Impacto El estudio abordará…

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Ingeniería de cápsides de AAV para la transducción de células madre neurales y musculares

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Objetivo de la investigación Los estudios identificarán y caracterizarán nuevos vectores de terapia genética capaces de administrar componentes de edición genética a las células madre para permitir el tratamiento de enfermedades que afectan tanto al músculo como al sistema nervioso central.

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Descubrimiento de fármacos para la distrofia muscular de Duchenne mediante iPSC humanas derivadas de pacientes

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Objetivo de la investigación Utilizaremos células madre pluripotentes inducidas humanas derivadas de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) para la prueba y el descubrimiento de fármacos para esta rara enfermedad genética. Impacto Diversos…

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Tratamiento in útero de la distrofia muscular de Duchenne con edición de genes no virales

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Objetivo de la investigación Desarrollar un complejo de nanopartículas lipídicas/ARNm que pueda editar de forma segura y eficiente las células madre musculares en el útero, corregir la mutación de la distrofina y desarrollar un tratamiento para la enfermedad muscular de Duchenne…

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Medio condicionado progenitor de células de músculo liso derivado de iPSC para el tratamiento del prolapso de órganos pélvicos

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Objetivo de la investigación Medio acondicionado a partir de células progenitoras de músculo liso derivadas de iPSC humanas. Este medio ejerce un efecto paracrino para restaurar la pared vaginal dañada en pacientes con prolapso de órganos pélvicos. Impacto en los órganos pélvicos…

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Trasplante celular asistido por matriz de células madre promiogénicas fibroadipogénicas (FAP)

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Objetivo de la investigación Buscamos desarrollar una terapia de hidrogel basada en células para mejorar los resultados en pacientes con degeneración muscular. La tecnología mejorará los músculos a través de la liberación sostenida de citocinas basadas en células. Impacto…

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