Estudio de fase 2 de la transferencia de genes de células madre hematopoyéticas que induce la hemoglobina fetal en la anemia de células falciformes
El Hospital Infantil de Boston está llevando a cabo un ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de células falciformes (ECF). Este proyecto forma parte de un acuerdo entre el CIRM y la Organización Nacional del Corazón, los Pulmones y…
Un estudio de fase 1 de sangre de cordón umbilical ampliada y régimen mieloablativo ECT-001 con toxicidad reducida en pacientes con anemia falciforme grave
La enfermedad de células falciformes (ECF) es un trastorno sanguíneo hereditario causado por una mutación de un solo gen que da como resultado la producción de glóbulos rojos con forma de "hoz". Afecta a un número estimado de...
Tratamiento de la anemia de células falciformes mediante la inducción de quimerismo mixto y tolerancia inmunitaria mediante un trasplante de células madre sanguíneas haploidénticas con depleción de T CD4+
Los científicos de City of Hope están llevando a cabo un ensayo clínico de fase 1 para probar una terapia basada en células madre para pacientes adultos con enfermedad de células falciformes (ECF) grave, una enfermedad crónica y debilitante…
Ensayo clínico de terapia génica con células madre para la anemia de células falciformes
La enfermedad de células falciformes (ECF) es causada por una mutación genética en el gen de la hemoglobina que hace que los glóbulos rojos se vuelvan "falciformes" en condiciones de poco oxígeno. La ECF afecta a 1 de cada 500 afroamericanos y…
Estudio de fase 2 de la transferencia de genes de células madre hematopoyéticas que induce la hemoglobina fetal en la anemia de células falciformes
Candidato terapéutico o dispositivo Células CD34+ autólogas transducidas ex vivo con el vector lentiviral BCH_BB694 LCR(-HS4) bGp D12shmiR Indicación Enfermedad de células falciformes con fenotipo grave. Mecanismo terapéutico Silenciamiento de la proteína beta-drepanocitosis…
Trasplante de células madre hematopoyéticas corregidas con CRISPR-CAS9 (CRISPR_SCD001) en pacientes con anemia falciforme grave
Candidato o dispositivo terapéutico Las células madre sanguíneas corregidas mediante CRISPR se fabrican a partir de personas con enfermedad de células falciformes grave y se devuelven mediante trasplante a la misma persona. Indicación Las personas con enfermedad de células falciformes…
Un estudio de fase 1 de sangre de cordón umbilical ampliada y régimen mieloablativo ECT-001 con toxicidad reducida en pacientes con anemia falciforme grave.
Candidato terapéutico o dispositivo El injerto ECT-001 contiene más células madre e inmunitarias que el injerto de sangre de cordón convencional, lo que conduce a una recuperación rápida y mejores resultados para los pacientes. Indicación: anemia falciforme grave…
Desarrollo de una prueba prenatal no invasiva para beta-hemoglobinopatías para intervenciones terapéuticas tempranas con células madre
Candidato traslacional Una prueba de detección prenatal no invasiva más temprana y segura para la β-talasemia y la enfermedad de células falciformes para identificar candidatos para la terapia prenatal con células madre Área de impacto Nuestra prueba es más segura…
Desarrollo de una prueba prenatal no invasiva para beta-hemoglobinopatías para intervenciones terapéuticas tempranas con células madre
Candidato traslacional Una prueba de detección prenatal no invasiva más temprana y segura para la β-talasemia y la enfermedad de células falciformes para identificar candidatos para la terapia prenatal con células madre Área de impacto Nuestra prueba es más segura…
