La inmunodeficiencia combinada grave causada por mutaciones en el gen IL2RG del cromosoma X (SCID-X1 o "enfermedad del niño burbuja") es una enfermedad genética devastadora que provoca que los niños no puedan...
Para que una terapia con células madre tenga éxito es necesario reemplazar las células madre enfermas o disfuncionales por células sanas. Estas células madre sanas pueden provenir de un donante o pueden ser células madre…
Este ensayo propone reemplazar las células inmunitarias disfuncionales de los pacientes con SCID por células sanas utilizando una forma más segura de trasplante de médula ósea (BMT). Los procedimientos actuales de BMT deben utilizar quimioterapia tóxica para...
El St. Jude Children's Research Hospital se ha asociado con la Universidad de California en San Francisco para reparar el sistema inmunológico dañado de los niños que nacen con IDCG. Modificarán genéticamente el sistema inmunológico del paciente...
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+CD90+ en combinación con AMG 191, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD117 Indicación Inmunodeficiencia combinada grave Mecanismo terapéutico AMG 191 se está utilizando…
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+CD90+ en combinación con AMG 191, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD117 Indicación Inmunodeficiencia combinada grave Mecanismo terapéutico AMG 191 se está utilizando…
Candidato terapéutico o dispositivo Las células madre de la médula ósea se transducirán con un vector lentiviral para administrar una copia normal del gen de la cadena gamma para tratar la SCID ligada al cromosoma X. Indicación…
Este video cuenta la historia de un joven paciente valiente, Ronnie, y sus padres que decidieron participar en un ensayo financiado por el CIRM y dirigido por la Universidad de California en San Francisco y St. Jude…
