Transferencia génica para la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de Artemisa mediante un vector lentiviral para transducir células madre hematopoyéticas CD34 autólogas y terapia génica para la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de Artemisa mediante un vector lentiviral autoinactivante

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Los investigadores de la Universidad de California en San Francisco buscan reparar el sistema inmunológico dañado de los niños que nacen con inmunodeficiencia combinada grave (SCID), un trastorno sanguíneo genético en el que incluso una infección leve puede…

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Un tratamiento para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante transgénesis de puerto seguro no viral impulsada por CRISPR en células madre hematopoyéticas

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Objetivo de la investigación Un tratamiento para la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de Artemisa mediante transgénesis Safe Harbor impulsada por CRISPR no viral en células madre hematopoyéticas Impacto Nuestro objetivo es desarrollar una nueva terapia basada en la edición del genoma…

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Transferencia de genes para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante el uso de un vector lentiviral para transducir células madre hematopoyéticas CD34 autólogas

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre de médula ósea que han sido tratadas insertando un gen Artemis normal en el ADN utilizando un virus modificado llamado lentivirus. Indicación Niños…

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Transducción ex vivo del ADNc de Artemisa humana (DCLRE1C) mediante el vector lentiviral AProArt en células hematopoyéticas CD34+ para la inmunodeficiencia combinada grave (SCID) con deficiencia de Artemisa (ART)

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas que albergan un defecto en el gen SCID, modificadas para volverse normales mediante la adición de una copia correcta del gen de reparación del ADN Artemis/DCLRE1C. Indicación Tratamiento…

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