En la ADA-SCID, los trasplantes alogénicos de células madre hematopoyéticas (sanguíneas) de donantes hermanos no compatibles son un procedimiento de alto riesgo. Además, la eficacia de la terapia de reemplazo enzimático crónico es incierta a largo plazo. Un equipo de…
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
