Una nueva terapia para Sanfilippo B

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Objetivo de la investigación Desarrollar una terapia con células madre para el síndrome de Sanfilippo B. Impacto No existe tratamiento para el síndrome de Sanfilippo y otros enfoques terapéuticos han fracasado en la práctica clínica. Esta propuesta…

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Trasplante de iPSC-microglia genéticamente corregida para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo (MPSIIIA)

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Objetivo de la investigación Esta investigación descubrirá si el trasplante de microglia derivada de células madre se puede utilizar para tratar el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad neurológica infantil devastadora y actualmente intratable. Impacto Si tiene éxito,…

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