Un anticuerpo monoclonal que agota las células madre sanguíneas y permite trasplantes sin quimioterapia

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Este ensayo propone reemplazar las células inmunitarias disfuncionales de los pacientes con SCID por células sanas utilizando una forma más segura de trasplante de médula ósea (BMT). Los procedimientos actuales de BMT deben utilizar quimioterapia tóxica para...

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Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID

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En la ADA-SCID, los trasplantes alogénicos de células madre hematopoyéticas (sanguíneas) de donantes hermanos no compatibles son un procedimiento de alto riesgo. Además, la eficacia de la terapia de reemplazo enzimático crónico es incierta a largo plazo. Un equipo de…

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Ensayo clínico de terapia génica con células madre para la anemia de células falciformes

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La enfermedad de células falciformes (ECF) es causada por una mutación genética en el gen de la hemoglobina que hace que los glóbulos rojos se vuelvan "falciformes" en condiciones de poco oxígeno. La ECF afecta a 1 de cada 500 afroamericanos y…

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Un estudio de fase I/II, no aleatorizado, multicéntrico y abierto de G1XCGD (células CD34+ transducidas con vectores lentivirales) en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X

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La enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (X-CGD) es un trastorno inmunitario poco frecuente que impide que los glóbulos blancos maten a los invasores extraños. Esto provoca infecciones graves y recurrentes que pueden afectar la calidad y la duración de la vida.

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Modulación multigénica para rescatar síndromes de microdeleción asociados al SNC

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Objetivo de la investigación: Los síndromes de microdeleción cromosómica resultan en síndromes neuropsiquiátricos graves y carecen de tratamiento. Esta propuesta definirá regiones genómicas críticas necesarias para generar nuevas herramientas para el rescate funcional. Impacto: Este…

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Desarrollo de un modelo funcional in vitro e in vivo de organoides de riñón sintético humano (hSKO) como plataforma tecnológica para la investigación renal.

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Objetivo de la investigación: Desarrollo de un modelo de organoide renal sintético humano (hSKO) maduro y funcional, derivado de células madre humanas y con patrón espacial, como plataforma tecnológica para la investigación renal básica y traslacional. Impacto: Falta de…

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Mecanismos de la haploinsuficiencia de factores de transcripción en la cardiopatía congénita humana

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Objetivo de la investigación: Nuestro objetivo es resolver un problema que lleva 30 años sin resolverse: comprender, mediante el uso de células madre humanas, cómo ciertas mutaciones genéticas causan enfermedades en humanos. Impacto: Actualmente no…

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Modelado del trastorno del neurodesarrollo asociado a GATAD2B y NuRDopatías: investigación de anomalías celulares y moleculares que alteran el neurodesarrollo

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Objetivo de la investigación Los modelos humanos y animales de deficiencia de NuRD identificarán la función del subtipo de NuRD en el contexto de la neurogénesis. Los estudios multiómicos identificarán/cuantificarán los cambios moleculares y celulares en la deficiencia de NuRD. Impacto La deficiencia de NuRD causa varias…

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