Desarrollo de una terapia genética para el tratamiento del síndrome de Pitt Hopkins (PHS): traducción de una prueba de concepto en animales para respaldar la reunión previa a la IND
El candidato traslacional MZ-1866 es una terapia génica basada en AAV9 recombinante que contiene el transgén que codifica el factor de transcripción 4 (TCF4) Área de impacto El síndrome de Pitt Hopkins es una enfermedad neurológica genética rara…
Edición de genes mediada por CRISPR/Cas9 de células madre y progenitoras hematopoyéticas para la ataxia de Friedreich
Candidato traslacional Células madre hematopoyéticas CD34+ humanas autólogas de pacientes con ataxia de Friedreich, modificadas ex vivo mediante CRISPR/Cas9 para eliminar la mutación de expansión de GAA en la frataxina Área de impacto Ataxia de Friedreich (FRDA)…
Células madre neurales humanas (hNSC) para la neuroprotección en lesiones cerebrales hipóxicas-isquémicas perinatales (HII): estudios que habilitan Pre-IND
Candidato traslacional Una línea de células madre neuronales humanas estable establecida, no manipulada genéticamente y propagada en condiciones definidas Área de impacto Asfixia perinatal (también llamada lesión hipóxico-isquémica), una causa importante intratable…
ASCENT: Terapia avanzada de neuropatía entérica con células madre
Candidato traslacional ASCENT - Advanced Superdonor Cellular Enteric Neuropathic Therapy, es una población de células progenitoras de donantes que reemplaza el sistema nervioso entérico. Área de impacto ASCENT trataría las neuropatías entéricas...
Un estudio de fase 2 que evalúa la eficacia y seguridad del vector rAAV9 administrado por vía intravenosa que contiene RP-A501 en pacientes masculinos con enfermedad de Danon
Candidato terapéutico o dispositivo RP-A501, un virus adenoasociado recombinante de serotipo 9 que contiene el transgén LAMP2B Indicación Enfermedad de Danon Mecanismo terapéutico El producto propuesto, RP-A501, es un fármaco de terapia génica in vivo…
Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
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