Centro de Proteómica de Células Madre Neuropsiquiátricas del CIRM
Objetivo de la investigación: Este proyecto analizará las interacciones, la distribución y la función de las proteínas de riesgo de trastornos neuropsiquiátricos de alta confianza, e identificará la patobiología convergente de las variantes genéticas de los pacientes. Impacto: Conjuntos de datos y recursos de células madre.
Interrogatorio de variantes de repetición en tándem que contribuyen a rasgos psiquiátricos y del neurodesarrollo utilizando modelos de células madre
Objetivo de la investigación: Nuestro proyecto identificará los cambios moleculares y celulares inducidos por variantes genéticas específicas implicadas en la esquizofrenia y el trastorno del espectro autista en células madre, células neuroprogenitoras y neuronas. Impacto…
Ganglioides entéricos derivados de hPSC para terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal
Objetivo de la investigación Los objetivos propuestos permitirán la generación, purificación y caracterización de neuronas entéricas de diversas hiPSC y la evaluación de su eficacia para la terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal.…
Nueva terapia antisentido para tratar formas genéticas de enfermedades del desarrollo neurológico.
Objetivo de la investigación Nos proponemos descubrir y evaluar la terapia génica antisentido para mutaciones específicas que subyacen a enfermedades del desarrollo neurológico debilitantes o potencialmente mortales, como la epilepsia y los síndromes autistas. Impacto Las condiciones son cuatro…