Centro de Proteómica de Células Madre Neuropsiquiátricas del CIRM
Objetivo de la investigación: Este proyecto analizará las interacciones, la distribución y la función de las proteínas de riesgo de trastornos neuropsiquiátricos de alta confianza, e identificará la patobiología convergente de las variantes genéticas de los pacientes. Impacto: Conjuntos de datos y recursos de células madre.
Interrogatorio de variantes de repetición en tándem que contribuyen a rasgos psiquiátricos y del neurodesarrollo utilizando modelos de células madre
Objetivo de la investigación: Nuestro proyecto identificará los cambios moleculares y celulares inducidos por variantes genéticas específicas implicadas en la esquizofrenia y el trastorno del espectro autista en células madre, células neuroprogenitoras y neuronas. Impacto…
Ganglioides entéricos derivados de hPSC para terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal
Objetivo de la investigación Los objetivos propuestos permitirán la generación, purificación y caracterización de neuronas entéricas de diversas hiPSC y la evaluación de su eficacia para la terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal.…
Nueva terapia antisentido para tratar formas genéticas de enfermedades del desarrollo neurológico.
Objetivo de la investigación Nos proponemos descubrir y evaluar la terapia génica antisentido para mutaciones específicas que subyacen a enfermedades del desarrollo neurológico debilitantes o potencialmente mortales, como la epilepsia y los síndromes autistas. Impacto Las condiciones son cuatro…
Edición epigenética de AAV-dCas9 para el trastorno por deficiencia de CDKL5
Objetivo de la investigación Proponemos una terapia génica para el tratamiento de una epilepsia infantil grave denominada Trastorno por Deficiencia de CDKL5 mediante edición epigenética mediada por CRISPR Impacto Un tratamiento transformador para las mujeres afectadas…
Modulación de células madre del epitelio oral por RSpo1 para la prevención y tratamiento de la mucositis oral.
Objetivo de la investigación Formulación de administración local de la proteína RSpo1 como activador de células madre epiteliales Lgr5+ en la mucositis oral inducida por quimioterapia o radioterapia Impacto Mucositis oral Principales actividades propuestas RSpo1…
Crioprotectores bioinspirados no tóxicos y altamente eficaces para terapias con células madre bajo demanda
Objetivo de la investigación Se busca una tecnología avanzada para reemplazar los componentes tóxicos, ineficaces y altamente procesados de los medios de criopreservación tradicionales. Esta tecnología es un medio de congelación no tóxico fundamentalmente novedoso. Impacto…