Comprensión de los mecanismos de neuropatía periférica inducida por quimioterapia mediante CRISPRi y pantallas químicas en neuronas sensoriales derivadas de iPSC humanas
Objetivo de la investigación Los objetivos de la investigación son identificar los genes causales de la toxicidad mitocondrial y la neurodegeneración inducidas por la quimioterapia en las neuronas sensoriales y los fármacos que se dirigen a esta toxicidad. Impacto Estos estudios abrirán…
Descubrimiento de fármacos para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth utilizando células de Schwann derivadas de hPSC
Objetivo de la investigación El candidato terapéutico que pretendemos descubrir con este premio es la clomipramina, un antidepresivo que podría ayudar a reducir una proteína dañina en las células nerviosas de pacientes con…
Modelado y terapéutica de iPSC humana para la enfermedad degenerativa de los nervios periféricos
El solicitante es un científico médico con formación en medicina o doctorado, cuya experiencia clínica se centra en los trastornos neuromusculares, incluidas las enfermedades de los nervios periféricos. La propuesta tiene como objetivo proporcionar una propuesta de investigación y desarrollo profesional…
Modelado de enfermedades en células madre embrionarias humanas utilizando nuevas herramientas genéticas
El uso de células madre o células derivadas de células madre para tratar enfermedades es un objetivo importante de la investigación con células madre. Un segundo uso importante de las células madre es la creación…
Células madre pluripotentes inducidas para la regeneración de tejidos
Las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) tienen un enorme potencial para terapias celulares específicas para cada paciente, lo que evita problemas de rechazo inmunológico y preocupaciones éticas para las células madre embrionarias (ESC). Sin embargo, para aprovechar al máximo el potencial de…
Modelado de alto rendimiento de enfermedades neurodegenerativas humanas en células madre embrionarias
Una clase importante de enfermedades neurológicas afecta predominantemente a las neuronas motoras espinales, las neuronas que controlan el movimiento muscular. La más conocida de estas neuropatías motoras es la esclerosis lateral amiotrófica (ELA),…