Interacciones neuroinmunes en el cerebro humano en desarrollo

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Objetivo de la investigación Este proyecto identificará los mecanismos por los cuales las células inmunes regulan el desarrollo del cerebro humano y utilizará modelos derivados de células madre para identificar cambios patológicos inducidos por la infección viral congénita.…

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Modelado del trastorno del neurodesarrollo asociado a GATAD2B y NuRDopatías: investigación de anomalías celulares y moleculares que alteran el neurodesarrollo

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Objetivo de la investigación Los modelos humanos y animales de deficiencia de NuRD identificarán la función del subtipo de NuRD en el contexto de la neurogénesis. Los estudios multiómicos identificarán/cuantificarán los cambios moleculares y celulares en la deficiencia de NuRD. Impacto La deficiencia de NuRD causa varias…

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Identificación en aldeas de factores de riesgo humanos para la neuropatogénesis viral

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Objetivo de la investigación Identificaremos los factores de riesgo subyacentes a las infecciones virales del cerebro fetal utilizando una nueva plataforma basada en células madre humanas que tiene el potencial de acelerar…

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Ganglioides entéricos derivados de hPSC para terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal

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Objetivo de la investigación Los objetivos propuestos permitirán la generación, purificación y caracterización de neuronas entéricas de diversas hiPSC y la evaluación de su eficacia para la terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal.…

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Definición del origen de la disfunción en las neuronas monogénicas del síndrome de discapacidad intelectual

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Objetivo de la investigación Este estudio utilizará células madre pluripotentes derivadas de pacientes para determinar por qué las discapacidades intelectuales causadas por mutaciones en las proteínas reguladoras de la cromatina conducen a defectos neuronales. Impacto…

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Un recurso de datos interactivo para probar hipótesis sobre la expresión de genes unicelulares de células madre y la validación de los resultados con organoides cerebrales.

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Objetivo de la investigación Estamos construyendo un "microscopio molecular virtual" donde cualquiera puede visualizar rápidamente un ensayo molecular muy reciente y de alto rendimiento, estudios de secuenciación de ARN de una sola célula y de expresión genética espacial. Impacto Actualmente, un…

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Papel de la selección del sitio de poliadenilación de ataxina-3 en la toxicidad de las neuronas de ELA y la patogénesis de la enfermedad

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Objetivo de la investigación Aquí estudiaremos el papel de la poliadenilación alternativa de la ataxina-3 en la patogénesis de la ELA y probaremos si los ASO pueden reducir la poliadenilación distal de la ataxina-3 para rescatar la ELA…

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Mapeo de las respuestas espaciales y temporales de la microglía derivada de hESC para repetir una lesión cerebral cerrada leve para identificar objetivos y mecanismos terapéuticos

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Objetivo de la investigación Generaremos un mapa de activación de ARN de los estados de activación de la microglía derivada de células madre humanas después de una lesión cerebral para luego probar un nuevo mecanismo de administración de péptidos de microglía editado genéticamente.…

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Identificación de obstáculos para el trasplante de células madre neurales en tejidos humanos.

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Objetivo de la investigación Generaremos un mapa completo de los perfiles de diferenciación de células madre neuronales humanas que servirá como referencia para mejorar las terapias basadas en células madre neuronales. Impacto Nuestro proyecto…

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Genómica funcional para estudiar la convergencia celular entre genes de riesgo de TEA en el neurodesarrollo

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es permitir un cribado genético escalable para estudiar cómo la neurogénesis se ve afectada por los genes de riesgo implicados en los trastornos psiquiátricos humanos. Impacto Desarrollaremos y aplicaremos…

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