Objetivo de la investigación Desarrollamos un nuevo tratamiento dirigido al ARN administrado mediante un vector viral adenoasociado (AAV) para la eliminación del ARN tóxico causante de la enfermedad de Huntington. Impacto No existen terapias modificadoras de la enfermedad de Huntington.…
Objetivo de la investigación Esta investigación descubrirá si el trasplante de microglia derivada de células madre se puede utilizar para tratar el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad neurológica infantil devastadora y actualmente intratable. Impacto Si tiene éxito,…
Objetivo de la investigación El candidato es una combinación de fármacos binarios de moléculas pequeñas de dosis fija, que consta de dos agentes que actúan sinérgicamente sobre una población de células madre multipotentes en el SNC para…
Objetivo de la investigación Proponemos desarrollar y validar una terapia para lesiones de la médula espinal en la que se inyectan células neuronales derivadas de células madre humanas en la médula espinal lesionada utilizando un…
Objetivo de la investigación El objetivo de esta subvención es desarrollar una terapia génica para un trastorno doloroso poco común, la eritromelalgia hereditaria (EMI). Impacto Actualmente no existen medicamentos aprobados por la FDA para…
Objetivo de la investigación Una terapia combinada de fármaco y células madre en la que el fármaco dirigirá y promoverá la entrega y distribución de células madre al sitio de la enfermedad para obtener el efecto terapéutico óptimo…
Objetivo de la investigación Terapia génica AAV9-Cas13 para el síndrome de Angelman utilizando un mecanismo de acción pionero que restaurará de forma segura y permanente la expresión de UBE3A endógeno deficiente en las neuronas del SNC.…
Objetivo de la investigación Estos estudios preclínicos descubrirán la eficacia de las vesículas extracelulares derivadas de células madre a escala nanométrica (candidatas) para tratar los efectos adversos de la terapia contra el cáncer en la función cerebral y la cognición. Impacto de las vesículas extracelulares derivadas de células madre a escala nanométrica (candidatas) para tratar los efectos adversos de la terapia contra el cáncer en la función cerebral y la cognición.
Objetivo de la investigación Esta subvención propone el desarrollo de una terapia basada en células madre derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas. Estas células tienen forma de cerebro…
Objetivo de la investigación Un producto de terapia celular compuesto por neuronas inhibidoras que pueden migrar, integrarse y restaurar la función neurológica después de una lesión cerebral traumática. Impacto Lesión cerebral traumática Principales actividades propuestas Examinar…
