Desarrollo de un método para la identificación rápida de líneas hIPSC específicas de enfermedades de alta calidad

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Para dilucidar cómo la variación genética contribuye a la susceptibilidad a las enfermedades y a la respuesta a los fármacos se necesitan líneas de células madre pluripotentes inducidas humanas (hIPSC) de muchos pacientes humanos. Sin embargo, los métodos actuales de generación de hIPSC son…

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Uso de hiPSC para desarrollar compuestos líderes para el tratamiento de enfermedades genéticas

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Este estudio utilizará la ataxia-telangiectasia (AT), una enfermedad neurodegenerativa hereditaria de aparición temprana en niños, como modelo para estudiar los mecanismos que conducen a la neurodegeneración cerebelosa y desarrollar un fármaco que…

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Desarrollo de pantallas de moléculas pequeñas para el autismo utilizando células iPS derivadas de pacientes

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Los trastornos del espectro autista (TEA) son un grupo hereditario de trastornos del desarrollo neurológico que se caracterizan por alteraciones del lenguaje, dificultades de integración social y la presencia de conductas estereotipadas y repetitivas. No existen…

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Desarrollo de una matriz de hidrogel para el crecimiento de células madre y la reparación neuronal después de un accidente cerebrovascular

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El accidente cerebrovascular es la principal causa de discapacidad en adultos. La mayoría de los pacientes sobreviven al accidente cerebrovascular inicial, pero no se recuperan por completo. Debido a la recuperación incompleta, hasta un tercio de los pacientes con accidente cerebrovascular…

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Integración específica del sitio de Lmx1a, FoxA2 y Otx2 para optimizar la diferenciación dopaminérgica

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El objetivo de este estudio es desarrollar una nueva tecnología optimizada para obtener una población homogénea de neuronas dopaminérgicas (mDA) del mesencéfalo en una placa de cultivo a través de la diferenciación neuronal. Las neuronas dopaminérgicas…

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Precursores de células nerviosas inhibidoras: dosificación, seguridad y eficacia

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Muchos trastornos neurológicos se caracterizan por un desequilibrio entre la excitación y la inhibición. Nuestro objetivo final: desarrollar una terapia celular para modular la actividad cerebral aberrante en el tratamiento de estos trastornos…

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Células madre neurales humanas clasificadas por FAC y restringidas neuronalmente para tratar lesiones cerebrales traumáticas

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La lesión cerebral traumática (LCT) afecta a 1.4 millones de estadounidenses al año; 175,000 en California. Cuando el cerebro sufre una lesión, las células nerviosas cercanas al lugar de la lesión mueren debido a la…

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Reparación de la lesión del cono medular/cauda equina utilizando neuronas motoras derivadas de células ES humanas

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Las lesiones en la médula espinal suelen ser consecuencia de accidentes automovilísticos, caídas traumáticas, accidentes de buceo, surf, esquí y snowboard, otras formas de lesiones deportivas, así como heridas de bala...

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Reparación de la lesión del cono medular/cauda equina utilizando neuronas motoras derivadas de células ES humanas

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Las lesiones en la médula espinal suelen ser consecuencia de accidentes automovilísticos, caídas traumáticas, accidentes de buceo, surf, esquí y snowboard, otras formas de lesiones deportivas, así como heridas de bala...

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Desarrollo de un candidato terapéutico para la enfermedad de Canavan utilizando células madre pluripotentes inducidas

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La enfermedad de Canavan es una enfermedad devastadora que afecta a los bebés y afecta su desarrollo neuronal, además de provocar retraso mental y muerte prematura. Se presenta en 1 de cada 6,400 personas en los Estados Unidos…

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