Objetivo de la investigación Desarrollar una nueva terapia celular para el cerebro mediante el trasplante de células inmunes del cerebro Impacto La terapia con células cerebrales que imaginamos podría usarse para tratar enfermedades raras…
Objetivo de la investigación Estamos desarrollando una estrategia para caracterizar la relevancia de la enfermedad de cientos de mutaciones en diversos antecedentes genéticos utilizando células madre Impacto Comprender cómo las mutaciones impactan la función celular…
Objetivo de la investigación Nuestro trabajo revelará una vía esencial que establece niveles precisos del factor de transcripción OCT4 y protege la identidad de las células madre a pesar del estrés genético o ambiental. Impacto…
Objetivo de la investigación: Desarrollo de una terapia de edición genómica CRISPR para la ELA causada por C9orf72 y el vehículo de administración necesario para llevar esta novedosa terapia a los pacientes. Impacto: Una cura para…
Objetivo de la investigación El candidato terapéutico que pretendemos descubrir con este premio es la clomipramina, un antidepresivo que podría ayudar a reducir una proteína dañina en las células nerviosas de pacientes con…
Objetivo de la investigación Terapia con células progenitoras gliales enriquecidas derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas alogénicas para tratar una lesión cerebral traumática leve Impacto Antes de este estudio, nunca se habían utilizado terapias basadas en células gliales…
Objetivo de la investigación Producto de terapia inhibidora de interneuronas derivado de células madre pluripotentes inducidas humanas alogénicas encapsulado en un hidrogel de nanopartículas de hialuronano/VEGF para el tratamiento del accidente cerebrovascular Impacto Las tecnologías anteriores basadas en células madre tenían…
Objetivo de la investigación La investigación propuesta aquí respaldará el desarrollo de NGL-101, una terapia celular para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en la edad adulta con esferoides axónicos y glía pigmentada (ALSP). Impacto Desarrollo exitoso de…
Objetivo de la investigación Células madre específicas del paciente (iPSC) para modelar ELA e identificar una intervención terapéutica de amplia acción Impacto Población de pacientes heterogénea, necesidad imperiosa de intervenciones terapéuticas de amplia acción…
Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es descubrir una terapia génica CRISPRi viral adenoasociada (AAV) para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con expansiones de repeticiones de hexanucleótidos en el gen C9orf72. Impacto Esta terapia…
