Papel de la selección del sitio de poliadenilación de ataxina-3 en la toxicidad de las neuronas de ELA y la patogénesis de la enfermedad

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Objetivo de la investigación Aquí estudiaremos el papel de la poliadenilación alternativa de la ataxina-3 en la patogénesis de la ELA y probaremos si los ASO pueden reducir la poliadenilación distal de la ataxina-3 para rescatar la ELA…

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Mapeo de las respuestas espaciales y temporales de la microglía derivada de hESC para repetir una lesión cerebral cerrada leve para identificar objetivos y mecanismos terapéuticos

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Objetivo de la investigación Generaremos un mapa de activación de ARN de los estados de activación de la microglía derivada de células madre humanas después de una lesión cerebral para luego probar un nuevo mecanismo de administración de péptidos de microglía editado genéticamente.…

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Identificación de obstáculos para el trasplante de células madre neurales en tejidos humanos.

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Objetivo de la investigación Generaremos un mapa completo de los perfiles de diferenciación de células madre neuronales humanas que servirá como referencia para mejorar las terapias basadas en células madre neuronales. Impacto Nuestro proyecto…

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Genómica funcional para estudiar la convergencia celular entre genes de riesgo de TEA en el neurodesarrollo

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es permitir un cribado genético escalable para estudiar cómo la neurogénesis se ve afectada por los genes de riesgo implicados en los trastornos psiquiátricos humanos. Impacto Desarrollaremos y aplicaremos…

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Comprensión de los mecanismos de neuropatía periférica inducida por quimioterapia mediante CRISPRi y pantallas químicas en neuronas sensoriales derivadas de iPSC humanas

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Objetivo de la investigación Los objetivos de la investigación son identificar los genes causales de la toxicidad mitocondrial y la neurodegeneración inducidas por la quimioterapia en las neuronas sensoriales y los fármacos que se dirigen a esta toxicidad. Impacto Estos estudios abrirán…

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Desarrollo de un modelo humano de ELA esporádica mediante aprendizaje automático y microscopía robótica

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Objetivo de la investigación Desarrollaremos el primer modelo de células madre humanas de ELA esporádica (ELAs) para identificar los mecanismos de la enfermedad en la forma más común de ELA y descubrir fármacos…

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Desarrollo de un enfoque basado en células madre para interpretar los efectos globales de las variantes genéticas que contribuyen al riesgo de enfermedades del desarrollo neurológico

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Objetivo de la investigación Estamos desarrollando una estrategia para caracterizar la relevancia de la enfermedad de cientos de mutaciones en diversos antecedentes genéticos utilizando células madre Impacto Comprender cómo las mutaciones impactan la función celular…

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