Progenitores GABAérgicos derivados de iPSC humanos para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer

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Candidato para traducción Progenitores de interneuronas GABAérgicas derivadas de iPSC humanas. Área de impacto Enfermedad de Alzheimer y afecciones relacionadas. Mecanismo de acción Trasplante de progenitores GABAérgicos derivados de iPSC humanas, que se convertirán en células GABAérgicas maduras…

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Trasplantes de células madre neurales derivadas de células madre embrionarias humanas en la esclerosis lateral amiotrófica

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Candidato traslacional Inyecciones en la médula espinal de células madre neurales alogénicas (heNSC) derivadas de células madre embrionarias humanas (hESC) para el tratamiento de la ELA Área de impacto Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) Mecanismo…

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Desarrollo de procesos para establecer un candidato terapéutico basado en iPSC para la enfermedad de Canavan

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Candidato traslacional Células progenitoras neuronales derivadas de iPSC de pacientes corregidas genéticamente, que han demostrado eficacia para corregir el fenotipo de la enfermedad en un modelo de ratón CD. Área de impacto Este candidato tiene el potencial de…

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Sobreexpresión de HexA/HexB mediante expresión de lentivector en células sanguíneas para tratar la enfermedad de Tay-Sachs y Sandhoff

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Candidato traslacional Células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que expresa HexA y HexB humanos de tipo salvaje. Área de impacto El candidato terapéutico detendría la progresión de la enfermedad de Tay-Sachs…

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