Objetivo de la investigación El objetivo es definir un candidato terapéutico final para una terapia génica eficaz para mutaciones del transportador de creatina SLC6A8, una de las principales causas de discapacidad intelectual ligada al cromosoma X…
Objetivo de la investigación Desarrollar una terapia con células madre para el síndrome de Sanfilippo B. Impacto No existe tratamiento para el síndrome de Sanfilippo y otros enfoques terapéuticos han fracasado en la práctica clínica. Esta propuesta…
Objetivo de la investigación Restauración funcional después de una lesión de la médula espinal mediante el trasplante de células progenitoras de interneuronas espinales excitatorias e inhibidoras definidas Impacto El desarrollo de una terapia con células progenitoras derivadas de células madre…
Objetivo de la investigación Desarrollamos una nueva estrategia de trasplante de células progenitoras neuronales restringidas a la glía como tratamiento para el síndrome de Rett, revirtiendo las alteraciones neuronales causadas por mutaciones genéticas. Impacto No existen…
Objetivo de la investigación Nos proponemos descubrir y evaluar la terapia génica antisentido para mutaciones específicas que subyacen a enfermedades del desarrollo neurológico debilitantes o potencialmente mortales, como la epilepsia y los síndromes autistas. Impacto Las condiciones son cuatro…
Objetivo de la investigación Analizaremos los modificadores de la respuesta a las αSyn y Aβ mal plegadas y sus anticuerpos afines. El desarrollo de fármacos para combatir esta inflamación es importante en enfermedades neurodegenerativas…
Objetivo de la investigación Proponemos una terapia génica para el tratamiento de una epilepsia infantil grave denominada Trastorno por Deficiencia de CDKL5 mediante edición epigenética mediada por CRISPR Impacto Un tratamiento transformador para las mujeres afectadas…
Objetivo de la investigación Desarrollamos un nuevo tratamiento dirigido al ARN administrado mediante un vector viral adenoasociado (AAV) para la eliminación del ARN tóxico causante de la enfermedad de Huntington. Impacto No existen terapias modificadoras de la enfermedad de Huntington.…
Objetivo de la investigación Esta investigación descubrirá si el trasplante de microglia derivada de células madre se puede utilizar para tratar el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad neurológica infantil devastadora y actualmente intratable. Impacto Si tiene éxito,…
Objetivo de la investigación El candidato es una combinación de fármacos binarios de moléculas pequeñas de dosis fija, que consta de dos agentes que actúan sinérgicamente sobre una población de células madre multipotentes en el SNC para…
