Estudio de fase 1/2 de FRF-001, una terapia génica con AAV-9, en pacientes con síndrome de FOXG1 (SF). Autor del post: Publicación publicada:19 de julio de 2026 Categoría de publicación: Sigue leyendoEstudio de fase 1/2 de FRF-001, una terapia génica con AAV-9, en pacientes con síndrome de FOXG1 (SF).
Terapia personalizada con oligonucleótidos antisentido para enfermedades genéticas pediátricas raras: SCN2A Autor del post: Publicación publicada:19 de julio de 2026 Categoría de publicación: Sigue leyendoTerapia personalizada con oligonucleótidos antisentido para enfermedades genéticas pediátricas raras: SCN2A
Un estudio de fase 2b de la eficacia de un nuevo fármaco proneurogénesis/proplasticidad para la depresión bipolar mediante un enfoque de psiquiatría de precisión Autor del post: Publicación publicada:19 de julio de 2026 Categoría de publicación: Sigue leyendoUn estudio de fase 2b de la eficacia de un nuevo fármaco proneurogénesis/proplasticidad para la depresión bipolar mediante un enfoque de psiquiatría de precisión
Desarrollo en etapa avanzada de AS-241, un tratamiento con oligonucleótido antisentido dirigido a UNC13A para la esclerosis lateral amiotrófica, para estudios que permitan la IND. Autor del post: Publicación publicada:19 de julio de 2026 Categoría de publicación: Sigue leyendoDesarrollo en etapa avanzada de AS-241, un tratamiento con oligonucleótido antisentido dirigido a UNC13A para la esclerosis lateral amiotrófica, para estudios que permitan la IND.
Terapia de reemplazo de microglía para la leucoencefalopatía relacionada con CSF1R Autor del post: Publicación publicada:19 de julio de 2026 Categoría de publicación: Sigue leyendoTerapia de reemplazo de microglía para la leucoencefalopatía relacionada con CSF1R
Edición de genes mediada por CRISPR/Cas9 de células madre y progenitoras hematopoyéticas para la ataxia de Friedreich Autor del post: Publicación publicada:19 de julio de 2026 Categoría de publicación: Sigue leyendoEdición de genes mediada por CRISPR/Cas9 de células madre y progenitoras hematopoyéticas para la ataxia de Friedreich
Desarrollo de una terapia génica epigenética con AAV para trastornos de dolor crónico intratable Autor del post: Publicación publicada:19 de julio de 2026 Categoría de publicación: Sigue leyendoDesarrollo de una terapia génica epigenética con AAV para trastornos de dolor crónico intratable
Análisis de los factores genéticos y moleculares específicos de cada célula en la esclerosis lateral amiotrófica para obtener información terapéutica. Autor del post: Publicación publicada:19 de julio de 2026 Categoría de publicación: Sigue leyendoAnálisis de los factores genéticos y moleculares específicos de cada célula en la esclerosis lateral amiotrófica para obtener información terapéutica.
Trasplante de ensamblajes del prosencéfalo humano como plataforma para la evaluación terapéutica en trastornos del neurodesarrollo. Autor del post: Publicación publicada:19 de julio de 2026 Categoría de publicación: Sigue leyendoTrasplante de ensamblajes del prosencéfalo humano como plataforma para la evaluación terapéutica en trastornos del neurodesarrollo.
Impulso al descubrimiento de terapias mediante análisis multimodales de mecanismos genéticos y celulares en trastornos neuropsiquiátricos. Autor del post: Publicación publicada:19 de julio de 2026 Categoría de publicación: Sigue leyendoImpulso al descubrimiento de terapias mediante análisis multimodales de mecanismos genéticos y celulares en trastornos neuropsiquiátricos.
