Desbloquear el potencial regenerativo de la plasticidad de los hepatocitos para las enfermedades del sistema biliar
Objetivo de la investigación La investigación generará el conocimiento necesario para reemplazar los conductos biliares perdidos o lesionados en el hígado mediante la reprogramación de un tipo de célula abundante y relacionada que normalmente tiene…
Enfoques de trasplante de células madre de próxima generación para trastornos neurodegenerativos pediátricos
Objetivo de la investigación: Desarrollar una metodología completa para el trasplante de células madre hematopoyéticas de alta eficacia y mínima toxicidad para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos pediátricos. Impacto: Mejorar el tratamiento y los resultados para pacientes con trastornos neurodegenerativos…
Desarrollo de células de islotes de reemplazo para la diabetes utilizando células madre humanas
Objetivo de la investigación Identificaremos reguladores genéticos y señales intercelulares que promueven la función de las células de los islotes, y aplicaremos nuestro trabajo para avanzar en la biología de las células madre para generar islotes de reemplazo para revertir…
Encubrimiento inmunológico de células productoras de insulina derivadas de células madre humanas para terapia celular curativa sin inmunosupresión
Objetivo de la investigación El objetivo de nuestro proyecto es generar células para terapia de reemplazo en pacientes que tienen capacidad reducida para desencadenar la respuesta inmune en el receptor y por lo tanto…
Ganglioides entéricos derivados de hPSC para terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal
Objetivo de la investigación Los objetivos propuestos permitirán la generación, purificación y caracterización de neuronas entéricas de diversas hiPSC y la evaluación de su eficacia para la terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal.…
Edición del genoma de células Treg humanas para permitir una terapia tolerogénica combinatoria con productos biológicos dirigidos a células T para la diabetes tipo 1
Objetivo de la investigación Células T reguladoras autólogas editadas del genoma para promover la tolerancia inmunitaria en combinación con terapias dirigidas a las células T Impacto Nos centramos en la diabetes tipo 1 en este estudio de prueba de concepto, pero el tratamiento…
Descubrimiento de fármacos para los trastornos de la motilidad gastrointestinal utilizando ganglioides entéricos derivados de hPSC
Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es utilizar modelos de células madre para identificar un fármaco de molécula pequeña candidato para los trastornos de la motilidad gastrointestinal. Impacto El fármaco candidato se utilizará para tratar trastornos gastrointestinales graves…
Evaluación de las características funcionales, inmunológicas y microbiológicas de hígados humanos creados en cerdos quiméricos
Objetivo de la investigación Generar hígado humano utilizando cerdo como biorreactor Impacto Los hígados producidos se utilizarán para trasplantes en pacientes con enfermedad hepática terminal, trastornos metabólicos y para metástasis…
Terapia génica para el trastorno del transportador de creatina SLC6A8
Objetivo de la investigación El objetivo es definir un candidato terapéutico final para una terapia génica eficaz para mutaciones del transportador de creatina SLC6A8, una de las principales causas de discapacidad intelectual ligada al cromosoma X…
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