El síndrome IPEX es una afección poco frecuente en la que el cuerpo no puede controlar ni restringir una respuesta inmunitaria, por lo que las células inmunitarias de la persona atacan su propio tejido sano. El síndrome afecta principalmente…
Objetivo de la investigación Edición del gen FOXP9 mediada por CRISPR/Cas3 en células madre hematopoyéticas derivadas de pacientes como cura para el síndrome IPEX Impacto La mutación de FOXP3 en el síndrome IPEX conduce a una desregulación del sistema inmunitario.
Candidato traslacional Células madre hematopoyéticas humanas que han sido modificadas para expresar un gen FOXP3 funcional para tratar pacientes con síndrome IPEX Área de impacto Estos estudios traerán células madre…
Candidato terapéutico o dispositivo Células T CD4+ que han sido sometidas a transferencia génica mediada por lentivirus de Forkhead Box P3 (FOXP3) y han adquirido la función de célula T reguladora. Indicación Desregulación inmunitaria Poliendocrinopatía Enteropatía…
Candidato terapéutico o dispositivo Células T CD4+ que han sido sometidas a transferencia génica mediada por lentivirus de Forkhead Box P3 (FOXP3) y han adquirido la función de célula T reguladora. Indicación Desregulación inmunitaria Poliendocrinopatía Enteropatía…
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