Un estudio de fase 1/2 para evaluar una célula T CAR biespecífica dirigida a CD19/CD20, en la nefritis lúpica refractaria y el lupus eritematoso sistémico
Candidato terapéutico o dispositivo IMPT-514 es un producto de células T autólogas modificado genéticamente para expresar un receptor de antígeno quimérico dirigido a CD19 y CD20 Indicación Nefritis lúpica (NL) activa y refractaria…
Terapia con células duoCAR-T anti-VIH para la infección por VIH
Candidato terapéutico o dispositivo Células CAR-T específicas del VIH Indicación Manejo de la infección por VIH Mecanismo terapéutico Modificaremos las células T para que puedan controlar directamente el VIH en el…
LADICell
Candidato terapéutico o dispositivo El candidato terapéutico es un enfoque de terapia génica autóloga ex vivo para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I). Indicación La indicación clínica objetivo es la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), una enfermedad…
Terapia génica lentiviral para bebés con inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X mediante células madre autólogas de médula ósea y acondicionamiento con busulfano
Candidato terapéutico o dispositivo Las células madre de la médula ósea se transducirán con un vector lentiviral para administrar una copia normal del gen de la cadena gamma para tratar la SCID ligada al cromosoma X. Indicación…
Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Un estudio de fase I/II, no aleatorizado, multicéntrico y abierto de G1XCGD (células CD34+ transducidas con vectores lentivirales) en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X
Candidato terapéutico o dispositivo El candidato terapéutico son células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ autólogas (HSPC) transducidas con el vector lentiviral G1XCGD. Indicación La indicación de destino es el trasplante de células madre/progenitoras hematopoyéticas CDXNUMX+ autólogas (HSPC) transducidas con el vector lentiviral GXNUMXXCGD.
Desarrollo de OSSM-007, MSC alogénicas preparadas con interferón gamma criopreservadas, para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides
Candidato terapéutico o dispositivo OSSM007: células madre mesenquimales de médula ósea (BM-MSC) criopreservadas y cebadas con interferón gamma Indicación Enfermedad de injerto contra huésped aguda (aGVHD) resultante de un trasplante de células hematopoyéticas Mecanismo terapéutico Inmunomodulación de células madre reactivas al huésped…