Candidato terapéutico o dispositivo El candidato terapéutico es un enfoque de terapia génica autóloga ex vivo para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I). Indicación La indicación clínica objetivo es la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), una enfermedad…
Candidato terapéutico o dispositivo Las células madre de la médula ósea se transducirán con un vector lentiviral para administrar una copia normal del gen de la cadena gamma para tratar la SCID ligada al cromosoma X. Indicación…
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Candidato terapéutico o dispositivo El candidato terapéutico son células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ autólogas (HSPC) transducidas con el vector lentiviral G1XCGD. Indicación La indicación de destino es el trasplante de células madre/progenitoras hematopoyéticas CDXNUMX+ autólogas (HSPC) transducidas con el vector lentiviral GXNUMXXCGD.
Candidato terapéutico o dispositivo OSSM007: células madre mesenquimales de médula ósea (BM-MSC) criopreservadas y cebadas con interferón gamma Indicación Enfermedad de injerto contra huésped aguda (aGVHD) resultante de un trasplante de células hematopoyéticas Mecanismo terapéutico Inmunomodulación de células madre reactivas al huésped…
Candidato terapéutico o dispositivo Células T CD4+ que han sido sometidas a transferencia génica mediada por lentivirus de Forkhead Box P3 (FOXP3) y han adquirido la función de célula T reguladora. Indicación Desregulación inmunitaria Poliendocrinopatía Enteropatía…
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas que albergan un defecto en el gen SCID, modificadas para volverse normales mediante la adición de una copia correcta del gen de reparación del ADN Artemis/DCLRE1C. Indicación Tratamiento…
La inmunodeficiencia combinada grave causada por mutaciones en el gen IL2RG del cromosoma X (SCID-X1 o "enfermedad del niño burbuja") es una enfermedad genética devastadora que provoca que los niños no puedan...
