El fármaco de ARN no codificante TY1 como candidato terapéutico para la esclerodermia y la esclerosis sistémica

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Candidato traduccional Molécula de ARN sintético no codificante modificada Área de impacto Esclerosis sistémica Mecanismo de acción El mecanismo de acción de TY1 es aliviar el estrés y el daño celular mediante la mejora de los genes…

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Edición genética ex vivo de células madre hematopoyéticas humanas para el tratamiento del síndrome de hiper-IgM ligado al cromosoma X

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Candidato traslacional Células madre hematopoyéticas humanas que han sido corregidas genéticamente en el gen CD40L para tratar pacientes con síndrome de hiper-IgM ligado al cromosoma X Área de impacto Estos estudios acercarán las células madre…

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Un estudio de fase 1/2 para evaluar una célula T CAR biespecífica dirigida a CD19/CD20, en la nefritis lúpica refractaria y el lupus eritematoso sistémico

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Candidato terapéutico o dispositivo IMPT-514 es un producto de células T autólogas modificado genéticamente para expresar un receptor de antígeno quimérico dirigido a CD19 y CD20 Indicación Nefritis lúpica (NL) activa y refractaria…

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