Terapia con células duoCAR-T anti-VIH para la infección por VIH
La Universidad de California en San Francisco (UCSF) está llevando a cabo un ensayo clínico que modifica las células inmunitarias del propio paciente para tratar y potencialmente curar el VIH. El tratamiento actual…
Un ensayo clínico para evaluar la seguridad y eficacia de RP-L201 en sujetos con deficiencia de adhesión de leucocitos-I
La deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) es una enfermedad pediátrica poco frecuente causada por una mutación en un gen específico que afecta la capacidad del organismo para combatir infecciones. Como resultado, los bebés con…
Un anticuerpo monoclonal que agota las células madre sanguíneas y permite trasplantes sin quimioterapia
Este ensayo propone reemplazar las células inmunitarias disfuncionales de los pacientes con SCID por células sanas utilizando una forma más segura de trasplante de médula ósea (BMT). Los procedimientos actuales de BMT deben utilizar quimioterapia tóxica para...
Terapia génica lentiviral para bebés con inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X mediante células madre autólogas de médula ósea y acondicionamiento con busulfano
El St. Jude Children's Research Hospital se ha asociado con la Universidad de California en San Francisco para reparar el sistema inmunológico dañado de los niños que nacen con IDCG. Modificarán genéticamente el sistema inmunológico del paciente...
Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID
En la ADA-SCID, los trasplantes alogénicos de células madre hematopoyéticas (sanguíneas) de donantes hermanos no compatibles son un procedimiento de alto riesgo. Además, la eficacia de la terapia de reemplazo enzimático crónico es incierta a largo plazo. Un equipo de…
Un estudio de fase I/II, no aleatorizado, multicéntrico y abierto de G1XCGD (células CD34+ transducidas con vectores lentivirales) en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X
La enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (X-CGD) es un trastorno inmunitario poco frecuente que impide que los glóbulos blancos maten a los invasores extraños. Esto provoca infecciones graves y recurrentes que pueden afectar la calidad y la duración de la vida.
Un centro para el modelado y la terapéutica de enfermedades con células madre
El objetivo de este proyecto es apoyar el descubrimiento y la evaluación de nuevas terapias utilizando modelos basados en células madre y el análisis de fármacos y CRISPR. La instalación proporcionará a los investigadores de California…
Tejidos tímicos regenerativos como terapia celular curativa para pacientes con síndrome de deleción 22q11
Objetivo de la investigación Proponemos una plataforma para generar organoides de timo trasplantables derivados de células madre pluripotentes humanas diseñadas para tratar inmunodeficiencias graves en niños afectados por síndrome de Down 22q11 Impacto Nuestro…
- 1
- 2
- 3
- 4
- ...
- 6
- Ir a la página siguiente
