Tejidos tímicos regenerativos como terapia celular curativa para pacientes con síndrome de deleción 22q11

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Objetivo de la investigación Proponemos una plataforma para generar organoides de timo trasplantables derivados de células madre pluripotentes humanas diseñadas para tratar inmunodeficiencias graves en niños afectados por síndrome de Down 22q11 Impacto Nuestro…

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El fármaco de ARN no codificante TY1 como candidato terapéutico para la esclerodermia y la esclerosis sistémica

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Candidato traduccional Molécula de ARN sintético no codificante modificada Área de impacto Esclerosis sistémica Mecanismo de acción El mecanismo de acción de TY1 es aliviar el estrés y el daño celular mediante la mejora de los genes…

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Edición genética ex vivo de células madre hematopoyéticas humanas para el tratamiento del síndrome de hiper-IgM ligado al cromosoma X

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Candidato traslacional Células madre hematopoyéticas humanas que han sido corregidas genéticamente en el gen CD40L para tratar pacientes con síndrome de hiper-IgM ligado al cromosoma X Área de impacto Estos estudios acercarán las células madre…

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Un estudio de fase 1/2 para evaluar una célula T CAR biespecífica dirigida a CD19/CD20, en la nefritis lúpica refractaria y el lupus eritematoso sistémico

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Candidato terapéutico o dispositivo IMPT-514 es un producto de células T autólogas modificado genéticamente para expresar un receptor de antígeno quimérico dirigido a CD19 y CD20 Indicación Nefritis lúpica (NL) activa y refractaria…

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