Equipo de enfermedad de Huntington
La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad cerebral degenerativa devastadora con un riesgo de 1 en 10,000 de tener una mutación que inevitablemente conduce a la muerte. Estas cifras no reflejan totalmente…
Uso de neuronas humanas derivadas de iPSC de pacientes con enfermedad de Huntington para desarrollar nuevos candidatos a fármacos correctores estructurales de molécula pequeña modificadores de la enfermedad dirigidos a la conformación neurotóxica única de la Huntingtina mutante
El objetivo a largo plazo de este proyecto es desarrollar un fármaco para tratar la enfermedad de Huntington (EH), el trastorno neurodegenerativo hereditario más común. Caracterizado por movimientos involuntarios, cambios de personalidad y demencia,…
Mecanismos moleculares comunes en enfermedades neurodegenerativas que utilizan neuronas iPSC basadas en pacientes
Un problema médico importante en California es la creciente población de personas con enfermedades neurodegenerativas, incluidas las enfermedades de Parkinson (PD) y Huntington (HD). Estas enfermedades afectan a millones de personas, a veces durante…
MSC diseñado para producir BDNF para el tratamiento de la enfermedad de Huntington
Una de cada diez mil personas en los EE. UU. padece la enfermedad de Huntington, y afecta a muchas más. Varias generaciones dentro de una familia pueden heredar la enfermedad, lo que resulta en un empeoramiento de la salud...
MSC diseñado para producir BDNF para el tratamiento de la enfermedad de Huntington
Una de cada diez mil personas en los EE. UU. padece la enfermedad de Huntington, y afecta a muchas más. Varias generaciones dentro de una familia pueden heredar la enfermedad, lo que resulta en un empeoramiento de la salud...
Inestabilidad de repetición triplete en iPSC humanas
Más de veinte enfermedades genéticas humanas son causadas por la expansión de secuencias simples de ADN compuestas por repeticiones de tres nucleótidos (como CAG, CTG, CGG y GAA) dentro de genes esenciales. Estas…
Un candidato de desarrollo basado en hESc para la enfermedad de Huntington
La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad cerebral degenerativa devastadora con una prevalencia de 1 en 10,000 que inevitablemente conduce a la muerte. Estas cifras no reflejan totalmente la gran…
Producción sostenida de ARNip a partir de MSC humanas para tratar la enfermedad de Huntington y otros trastornos neurodegenerativos
Una de cada diez mil personas en los EE. UU. padece la enfermedad de Huntington, y afecta a muchas más. Varias generaciones dentro de una familia pueden heredar la enfermedad, lo que resulta en un empeoramiento de la salud...