Edición del genoma de células madre endoteliales sinusoidales para la corrección permanente de la hemofilia A

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Objetivo de la investigación El candidato terapéutico para curar la hemofilia A es un vector de edición genómica basado en AAV que corrige la mutación causante de la enfermedad en el gen del factor VIII en las células madre del paciente para desarrollar un…

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Modulación de la permeabilidad de las células endoteliales sinusoidales del hígado para mejorar el injerto de progenitores de células endoteliales para el tratamiento de la hemofilia A

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es demostrar que los reguladores de la permeabilidad de las células endoteliales pueden promover el injerto de progenitores de células endoteliales en los sinusoides hepáticos, lo que conduce a la producción de factor VIII. Impacto…

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