Descubrimiento de fármacos para la miocardiopatía dilatada mediante iPSC humanas derivadas de pacientes

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Objetivo de la investigación Greenstone Biosciences utilizará células madre derivadas de pacientes para descubrir fármacos seguros y eficaces para las enfermedades cardiovasculares. Impacto El uso de células madre derivadas de pacientes para descubrir nuevos objetivos farmacológicos…

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Modulación de la expresión de isoformas de la cadena pesada de miosina cardíaca para el tratamiento de miocardiopatías

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Objetivo de la investigación: Descubrir estrategias genéticas basadas en CRISPR que modifiquen directa y terapéuticamente la expresión de las isoformas de la cadena pesada de miosina cardíaca para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca y las miocardiopatías. Impacto en la insuficiencia cardíaca y las miocardiopatías mayores…

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Terapéutica basada en ARN para aumentar las células T reguladoras: un enfoque novedoso para tratar la miocarditis

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Objetivo de la investigación Utilizar los conocimientos de la terapia celular humana, específicamente el análisis de EV secretadas por CDC, para desarrollar una entidad química de ARN no codificante para el tratamiento de la miocarditis. Impacto La brecha de conocimiento clave es cómo reclutar adaptativos…

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Nuevas nanopartículas lipídicas para mejorar la síntesis de eNOS para la cardioprotección después de un infarto de miocardio

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Objetivo de la investigación Nuestro candidato terapéutico es una nanopartícula lipídica que administra una dosis terapéutica de ARNm al corazón humano, que transfecta transitoriamente las células dentro del corazón para mejorar…

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Terapia génica basada en ARN modificado para la regeneración cardíaca mediante la proliferación de cardiomiocitos

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Objetivo de la investigación Administración intramiocárdica eficaz y segura de ARNm modificado que codifica reguladores del ciclo celular como terapia génica para la regeneración cardíaca a través de la proliferación de cardiomiocitos residentes. Impacto Este proyecto proporcionaría…

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Terapia génica de reprogramación cardíaca para la insuficiencia cardíaca posinfarto de miocardio

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Objetivo de la investigación El candidato es una terapia génica que proporciona factores de reprogramación cardíaca para convertir los fibroblastos cardíacos residentes en músculo cardíaco funcional. Por lo tanto, se trata de una terapia génica cardíaca regenerativa.…

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Nueva entidad química de ARN no codificante para la insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada.

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Objetivo de la investigación Molécula de ARN no codificante sintética modificada Impacto Insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada Principales actividades propuestas Optimización de líderes Realizar pruebas preclínicas exhaustivas y seleccionar un candidato terapéutico. Desarrollar y probar…

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Una novedosa herramienta CRISPR híbrida para la perturbación de redes genéticas y la ingeniería hiPSC

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Objetivo de la investigación Una herramienta basada en CRISPR para la regulación positiva y negativa simultánea de muchos genes (~5-20), y una herramienta computacional que utiliza datos de scRNA-seq para predecir qué genes perturbar para un tipo de célula eficaz…

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Producción específica de hipoxia de exosomas a partir de derivados de iPSC para la reparación del miocardio

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Objetivo de la investigación Se seleccionará un candidato terapéutico principal: 1) exosomas de cardiomiocitos derivados de iPSC lesionados por hipoxia (iCM), 2) grupo de miRNA exosomal y 3) inhibición por siRNA del gen diana exosomal, Notch3. Impacto…

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