Un centro para el modelado y la terapéutica de enfermedades con células madre

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El objetivo de este proyecto es apoyar el descubrimiento y la evaluación de nuevas terapias utilizando modelos basados ​​en células madre y el análisis de fármacos y CRISPR. La instalación proporcionará a los investigadores de California…

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Laboratorio de recursos compartidos de modelado de enfermedades basado en células madre

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Nuestro Laboratorio de Recursos Compartidos ampliará el acceso a modelos derivados de células madre para apoyar programas de investigación y educativos con dos objetivos principales: democratizar el acceso a modelos y tecnología de última generación entre…

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Edición de bases, multiómica unicelular y organoides cardíacos para decodificar variantes genéticas

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Objetivo de la investigación: Desarrollar una plataforma de alto rendimiento que combine organoides cardíacos derivados de células iPS y la edición de bases CRISPR para evaluar funcionalmente variantes de cambio de sentido en la miocardiopatía hipertrófica. Impacto: (i) Herramientas limitadas para la interpretación funcional de…

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Mecanismos de la haploinsuficiencia de factores de transcripción en la cardiopatía congénita humana

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Objetivo de la investigación: Nuestro objetivo es resolver un problema que lleva 30 años sin resolverse: comprender, mediante el uso de células madre humanas, cómo ciertas mutaciones genéticas causan enfermedades en humanos. Impacto: Actualmente no…

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Allele Prospector: Aprovechar la variación genética humana para permitir la edición terapéutica del genoma en cientos de genes de enfermedades

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Objetivo de la investigación: Estamos construyendo una plataforma fundamental para el desarrollo de tecnologías de edición genómica que aumenten la cobertura de pacientes entre 20 y 40 veces y que puedan aplicarse a más de 700 enfermedades genéticas en diversos contextos…

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Mapeo y modelado de decisiones sobre el destino de las células endoteliales para la hipertensión arterial pulmonar

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Objetivo de la investigación Construiremos un modelo fundamental y una plataforma experimental para catalogar todos los genes que promueven y protegen contra la HAP, con el potencial de extenderse a muchos otros genes del desarrollo…

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Descubrimiento de fármacos para la miocardiopatía dilatada mediante iPSC humanas derivadas de pacientes

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Objetivo de la investigación Greenstone Biosciences utilizará células madre derivadas de pacientes para descubrir fármacos seguros y eficaces para las enfermedades cardiovasculares. Impacto El uso de células madre derivadas de pacientes para descubrir nuevos objetivos farmacológicos…

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