Un centro para el modelado y la terapéutica de enfermedades con células madre

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El objetivo de este proyecto es apoyar el descubrimiento y la evaluación de nuevas terapias utilizando modelos basados ​​en células madre y el análisis de fármacos y CRISPR. La instalación proporcionará a los investigadores de California…

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Laboratorio de recursos compartidos de modelado de enfermedades basado en células madre

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Nuestro Laboratorio de Recursos Compartidos ampliará el acceso a modelos derivados de células madre para apoyar programas de investigación y educativos con dos objetivos principales: democratizar el acceso a modelos y tecnología de última generación entre…

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Edición de bases, multiómica unicelular y organoides cardíacos para decodificar variantes genéticas

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Objetivo de la investigación: Desarrollar una plataforma de alto rendimiento que combine organoides cardíacos derivados de células iPS y la edición de bases CRISPR para evaluar funcionalmente variantes de cambio de sentido en la miocardiopatía hipertrófica. Impacto: (i) Herramientas limitadas para la interpretación funcional de…

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Mecanismos de la haploinsuficiencia de factores de transcripción en la cardiopatía congénita humana

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Objetivo de la investigación: Nuestro objetivo es resolver un problema que lleva 30 años sin resolverse: comprender, mediante el uso de células madre humanas, cómo ciertas mutaciones genéticas causan enfermedades en humanos. Impacto: Actualmente no…

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Allele Prospector: Aprovechar la variación genética humana para permitir la edición terapéutica del genoma en cientos de genes de enfermedades

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Objetivo de la investigación: Estamos construyendo una plataforma fundamental para el desarrollo de tecnologías de edición genómica que aumenten la cobertura de pacientes entre 20 y 40 veces y que puedan aplicarse a más de 700 enfermedades genéticas en diversos contextos…

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Mapeo y modelado de decisiones sobre el destino de las células endoteliales para la hipertensión arterial pulmonar

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Objetivo de la investigación Construiremos un modelo fundamental y una plataforma experimental para catalogar todos los genes que promueven y protegen contra la HAP, con el potencial de extenderse a muchos otros genes del desarrollo…

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Descubrimiento de fármacos para la miocardiopatía dilatada mediante iPSC humanas derivadas de pacientes

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Objetivo de la investigación Greenstone Biosciences utilizará células madre derivadas de pacientes para descubrir fármacos seguros y eficaces para las enfermedades cardiovasculares. Impacto El uso de células madre derivadas de pacientes para descubrir nuevos objetivos farmacológicos…

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Modulación de la expresión de isoformas de la cadena pesada de miosina cardíaca para el tratamiento de miocardiopatías

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Objetivo de la investigación: Descubrir estrategias genéticas basadas en CRISPR que modifiquen directa y terapéuticamente la expresión de las isoformas de la cadena pesada de miosina cardíaca para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca y las miocardiopatías. Impacto en la insuficiencia cardíaca y las miocardiopatías mayores…

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Terapéutica basada en ARN para aumentar las células T reguladoras: un enfoque novedoso para tratar la miocarditis

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Objetivo de la investigación Utilizar los conocimientos de la terapia celular humana, específicamente el análisis de EV secretadas por CDC, para desarrollar una entidad química de ARN no codificante para el tratamiento de la miocarditis. Impacto La brecha de conocimiento clave es cómo reclutar adaptativos…

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Nuevas nanopartículas lipídicas para mejorar la síntesis de eNOS para la cardioprotección después de un infarto de miocardio

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Objetivo de la investigación Nuestro candidato terapéutico es una nanopartícula lipídica que administra una dosis terapéutica de ARNm al corazón humano, que transfecta transitoriamente las células dentro del corazón para mejorar…

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