Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…
Desarrollo de terapia génica preclínica a clínica para CMT4J
Candidato terapéutico o dispositivo AAV9 Terapia génica para una enfermedad ultra rara llamada CMT4J Indicación CMT4J o el gen FIG4 Mecanismo terapéutico Terapia génica a través de una inyección intratecal única Respuesta médica no satisfecha…
Ingeniería ex vivo de células madre hematopoyéticas autólogas para el tratamiento de la hipofosfatasia
Candidato o dispositivo terapéutico Células madre/progenitoras hematopoyéticas recolectadas de pacientes con hipofosfatasia y modificadas genéticamente con un vector lentiviral para liberar TNALP Indicación Hipofosfatasia (HPP) Mecanismo terapéutico Proponemos…