Modelado y comprensión de la hipoplasia alveolar en el síndrome de Down utilizando células alveolares tipo II derivadas de iPSC

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Objetivo de la investigación Comprender los defectos de las células progenitoras alveolares en la diabetes tipo 21 y los genes y vías asociados con ellos permitirá desarrollar enfoques terapéuticos para las personas con síndrome de Down. Impacto Aunque la trisomía 21 afecta…

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Definición del origen de la disfunción en las neuronas monogénicas del síndrome de discapacidad intelectual

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Objetivo de la investigación Este estudio utilizará células madre pluripotentes derivadas de pacientes para determinar por qué las discapacidades intelectuales causadas por mutaciones en las proteínas reguladoras de la cromatina conducen a defectos neuronales. Impacto…

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Impulsores de la identidad de las células madre/progenitoras del trofoblasto en la placenta humana

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Objetivo de la investigación Esta propuesta esclarecerá los mecanismos que identifican una población de células madre/progenitoras en la placenta humana. Impacto Esta propuesta aborda nuestra brecha de conocimiento actual sobre el desarrollo de la placenta humana…

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Descubrimiento de fármacos para la distrofia muscular de Duchenne mediante iPSC humanas derivadas de pacientes

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Objetivo de la investigación Utilizaremos células madre pluripotentes inducidas humanas derivadas de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) para la prueba y el descubrimiento de fármacos para esta rara enfermedad genética. Impacto Diversos…

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Edición de genes de células madre hematopoyéticas para la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X (XLA)

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Candidato a traducción Células madre y progenitoras hematopoyéticas autólogas CD34+ (HSPC) con inserción del gen BTK para el tratamiento de la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X (XLA). Área de impacto El candidato proporcionará mejores resultados para…

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Células madre hematopoyéticas modificadas ex vivo para tratar la enfermedad de Danon

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Candidato translacional El candidato son las células madre hematopoyéticas CD34+ transducidas ex vivo con un vector lentiviral LAMP2. Área de impacto Enfermedad de Danon, Enfermedades de almacenamiento lisosomal, Desarrollo de fármacos para enfermedades raras Mecanismo de…

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Edición de genes mediada por CRISPR/Cas9 de células madre y progenitoras hematopoyéticas para la ataxia de Friedreich

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Candidato traslacional Células madre hematopoyéticas CD34+ humanas autólogas de pacientes con ataxia de Friedreich, modificadas ex vivo mediante CRISPR/Cas9 para eliminar la mutación de expansión de GAA en la frataxina Área de impacto Ataxia de Friedreich (FRDA)…

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