En la ADA-SCID, los trasplantes alogénicos de células madre hematopoyéticas (sanguíneas) de donantes hermanos no compatibles son un procedimiento de alto riesgo. Además, la eficacia de la terapia de reemplazo enzimático crónico es incierta a largo plazo. Un equipo de…
Objetivo de la investigación: Desarrollar una metodología completa para el trasplante de células madre hematopoyéticas de alta eficacia y mínima toxicidad para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos pediátricos. Impacto: Mejorar el tratamiento y los resultados para pacientes con trastornos neurodegenerativos…
Objetivo de la investigación: Desarrollaremos herramientas de edición genómica para identificar silenciadores que regulan el destino de las células madre neurales, descubriendo elementos clave del ADN que guían el neurodesarrollo y que se ven alterados en las enfermedades del neurodesarrollo…
Objetivo de la investigación: Desarrollamos una plataforma potente para corregir defectos en la expresión génica causados por haploinsuficiencia y demostraremos su capacidad para identificar nuevas dianas utilizando neuronas derivadas de células iPS y organoides corticales.
Objetivo de la investigación Los modelos humanos y animales de deficiencia de NuRD identificarán la función del subtipo de NuRD en el contexto de la neurogénesis. Los estudios multiómicos identificarán/cuantificarán los cambios moleculares y celulares en la deficiencia de NuRD. Impacto La deficiencia de NuRD causa varias…
Objetivo de la investigación Comprender los defectos de las células progenitoras alveolares en la diabetes tipo 21 y los genes y vías asociados con ellos permitirá desarrollar enfoques terapéuticos para las personas con síndrome de Down. Impacto Aunque la trisomía 21 afecta…
Objetivo de la investigación Este estudio utilizará células madre pluripotentes derivadas de pacientes para determinar por qué las discapacidades intelectuales causadas por mutaciones en las proteínas reguladoras de la cromatina conducen a defectos neuronales. Impacto…
Objetivo de la investigación Esta propuesta esclarecerá los mecanismos que identifican una población de células madre/progenitoras en la placenta humana. Impacto Esta propuesta aborda nuestra brecha de conocimiento actual sobre el desarrollo de la placenta humana…
Objetivo de la investigación Utilizaremos células madre pluripotentes inducidas humanas derivadas de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) para la prueba y el descubrimiento de fármacos para esta rara enfermedad genética. Impacto Diversos…
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