La enfermedad de Parkinson (EP) es causada por la degeneración de una población específica de células nerviosas productoras de dopamina en el cerebro y es crónica, progresiva e incurable. La pérdida de células que contienen dopamina…
Existen actualmente enfoques experimentales viables para dilucidar los mecanismos genéticos y moleculares que subyacen a los trastornos cerebrales graves mediante la generación de células madre, llamadas células iPS, a partir de la piel…
Objetivo de la investigación Nos proponemos descubrir y evaluar la terapia génica antisentido para mutaciones específicas que subyacen a enfermedades del desarrollo neurológico debilitantes o potencialmente mortales, como la epilepsia y los síndromes autistas. Impacto Las condiciones son cuatro…
Objetivo de la investigación Proponemos una terapia génica para el tratamiento de una epilepsia infantil grave denominada Trastorno por Deficiencia de CDKL5 mediante edición epigenética mediada por CRISPR Impacto Un tratamiento transformador para las mujeres afectadas…
Objetivo de la investigación Una terapia con células nerviosas derivadas de células madre para minimizar las convulsiones en personas con epilepsia Impacto Muchas personas con epilepsia tienen convulsiones incontroladas que pueden poner en peligro la vida y afectar negativamente…
Desarrollo de un candidato traslacional para la terapia con células interneuronales humanas alogénicas universales para el tratamiento de la epilepsia focal resistente a fármacos. Área de impacto Opción de tratamiento no destructivo para la epilepsia focal resistente a fármacos…
Candidato traslacional Un agente terapéutico celular compuesto de células nerviosas inhibidoras producidas a partir de células madre humanas Área de impacto Epilepsia crónica del lóbulo temporal resistente a fármacos Mecanismo de acción El producto candidato es…
