Objetivo de la investigación Describiremos, por primera vez, la dinámica de las células satélite musculares humanas, las miofibras y las células inmunes debido a la deficiencia de distrofina y la terapia génica AAV en el músculo humano…
Objetivo de la investigación Utilizaremos células madre pluripotentes inducidas humanas derivadas de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) para la prueba y el descubrimiento de fármacos para esta rara enfermedad genética. Impacto Diversos…
Objetivo de la investigación Desarrollar un complejo de nanopartículas lipídicas/ARNm que pueda editar de forma segura y eficiente las células madre musculares en el útero, corregir la mutación de la distrofina y desarrollar un tratamiento para la enfermedad muscular de Duchenne…
Candidato traslacional Una terapia de edición genética para la distrofia muscular de Duchenne que elimina de forma permanente una región de mutaciones del paciente para restaurar la distrofina. Área de impacto La distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad…
