MicroARN en la diferenciación de células madre humanas y trastornos mentales

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Muchos trastornos mentales están estrechamente relacionados con problemas que ocurren durante el desarrollo cerebral en los primeros años de vida. Por ejemplo, a los 2 años de edad, los niños autistas tienen cerebros más grandes de lo normal…

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The CuRe Trial: terapia celular para la reparación del mielomeningocele en el útero y The CuRe Trial: terapia celular para la reparación del mielomeningocele en el útero

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La Universidad de California en Davis está llevando a cabo un ensayo clínico para la reparación intrauterina de la mielomeningocele (MMC), la forma más grave de espina bífida. La MMC es un defecto congénito que se produce debido a una…

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Modulación multigénica para rescatar síndromes de microdeleción asociados al SNC

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Objetivo de la investigación: Los síndromes de microdeleción cromosómica resultan en síndromes neuropsiquiátricos graves y carecen de tratamiento. Esta propuesta definirá regiones genómicas críticas necesarias para generar nuevas herramientas para el rescate funcional. Impacto: Este…

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Descubrimiento de alto rendimiento de factores de formación de embriones mediante modelos de embriones humanos basados ​​en células madre

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Objetivo de la investigación: Integrar la encapsulación basada en microfluidos de emulsión con imágenes basadas en IA para desarrollar una línea de alto rendimiento para modelos embrionarios basados ​​en células madre. Impacto: Superaremos obstáculos clave para impulsar avances en…

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Desentrañando la trayectoria del desarrollo desde las células madre hematopoyéticas alteradas hasta la leucemia en el síndrome de Down

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es mapear la hematopoyesis del desarrollo alterada de la trisomía 21 para comprender los primeros pasos del inicio de la leucemia en la leucemia mieloide del síndrome de Down. Impacto Proporcionaremos…

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Escuchando el silencio: mapeo de silenciadores específicos de cada tipo de célula en el cerebro humano en desarrollo

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Objetivo de la investigación: Desarrollaremos herramientas de edición genómica para identificar silenciadores que regulan el destino de las células madre neurales, descubriendo elementos clave del ADN que guían el neurodesarrollo y que se ven alterados en las enfermedades del neurodesarrollo…

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Una nueva plataforma para rescatar los trastornos del neurodesarrollo causados ​​por la haploinsuficiencia

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Objetivo de la investigación: Desarrollamos una plataforma potente para corregir defectos en la expresión génica causados ​​por haploinsuficiencia y demostraremos su capacidad para identificar nuevas dianas utilizando neuronas derivadas de células iPS y organoides corticales.

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Mecanismos subyacentes a la sensibilidad a la dosis en los trastornos del desarrollo

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Objetivo de la investigación: Esta propuesta utiliza modelos de células madre pluripotentes para comprender los principios por los cuales los cambios en la dosis de genes y proteínas afectan el desarrollo de los progenitores neuronales y faciales humanos y causan…

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