Acondicionamiento de intensidad reducida con JSP191 antes del trasplante de células madre hematopoyéticas empobrecidas de células T TCRαβ+/células B CD19+ para pacientes con anemia de Fanconi

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Candidato terapéutico o dispositivo Injertos de HSC depletados de αβ y un régimen de acondicionamiento preparatorio de intensidad reducida que contiene JSP191 Indicación Tratamiento de pacientes con todas las formas genéticas de anemia de Fanconi (AF) con evidencia de citopenias…

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Tratamiento de la anemia aplásica grave mediante la inducción de quimerismo mixto mediante trasplante de células madre de donante haploidéntico con células T CD4+ empobrecidas

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Candidato terapéutico o dispositivo COH-MC-17: Un trasplante de células madre sanguíneas de un donante de media compatibilidad mínimamente manipulado con un régimen de acondicionamiento de baja toxicidad del huésped del trasplante Indicación Anemia aplásica grave de edad avanzada (>40 años)…

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TCMH secuencial con depleción de αβ del mismo donante de un donante parcialmente compatible con HLA que permite un trasplante de riñón sin inmunosupresión

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre de sangre periférica movilizadas de donantes alogénicos desprovistos de células T TCRαβ+/células B CD19+ Indicación Insuficiencia renal debido a una de cuatro…

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Estudio de fase 1 de CD4LVFOXP3 autólogo en participantes con síndrome IPEX

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Candidato terapéutico o dispositivo Células T CD4+ que han sido sometidas a transferencia génica mediada por lentivirus de Forkhead Box P3 (FOXP3) y han adquirido la función de célula T reguladora. Indicación Desregulación inmunitaria Poliendocrinopatía Enteropatía…

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LADICell

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Candidato terapéutico o dispositivo El candidato terapéutico es un enfoque de terapia génica autóloga ex vivo para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I). Indicación La indicación clínica objetivo es la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), una enfermedad…

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Un anticuerpo monoclonal que agota las células madre sanguíneas y permite trasplantes sin quimioterapia

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+CD90+ en combinación con AMG 191, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD117 Indicación Inmunodeficiencia combinada grave Mecanismo terapéutico AMG 191 se está utilizando…

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Un anticuerpo monoclonal que agota las células madre sanguíneas y permite trasplantes sin quimioterapia

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+CD90+ en combinación con AMG 191, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD117 Indicación Inmunodeficiencia combinada grave Mecanismo terapéutico AMG 191 se está utilizando…

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Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del trasplante autólogo de HSPC ST-400 en la β-talasemia dependiente de transfusiones

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Candidato terapéutico o dispositivo ST-400 es un candidato a terapia celular editada genéticamente para pacientes con beta-talasemia dependiente de transfusión Indicación Beta-talasemia dependiente de transfusión Mecanismo terapéutico ST-400 está destinado a interrumpir el potenciador eritroide BCL11A en…

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Tratamiento de la anemia de células falciformes mediante la inducción de quimerismo mixto y tolerancia inmunitaria mediante un trasplante de células madre sanguíneas haploidénticas con depleción de T CD4+

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Candidato terapéutico o dispositivo Trasplante de células madre sanguíneas depletadas de células T haploidénticas (mitad compatibles) con un régimen de acondicionamiento de baja toxicidad Indicación Pacientes adultos con enfermedad de células falciformes grave que están excluidos del tratamiento…

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Transferencia de genes para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante el uso de un vector lentiviral para transducir células madre hematopoyéticas CD34 autólogas

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre de médula ósea que han sido tratadas insertando un gen Artemis normal en el ADN utilizando un virus modificado llamado lentivirus. Indicación Niños…

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