Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del trasplante autólogo de HSPC ST-400 en la β-talasemia dependiente de transfusiones

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Candidato terapéutico o dispositivo ST-400 es un candidato a terapia celular editada genéticamente para pacientes con beta-talasemia dependiente de transfusión Indicación Beta-talasemia dependiente de transfusión Mecanismo terapéutico ST-400 está destinado a interrumpir el potenciador eritroide BCL11A en…

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Tratamiento de la anemia de células falciformes mediante la inducción de quimerismo mixto y tolerancia inmunitaria mediante un trasplante de células madre sanguíneas haploidénticas con depleción de T CD4+

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Candidato terapéutico o dispositivo Trasplante de células madre sanguíneas depletadas de células T haploidénticas (mitad compatibles) con un régimen de acondicionamiento de baja toxicidad Indicación Pacientes adultos con enfermedad de células falciformes grave que están excluidos del tratamiento…

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Transferencia de genes para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante el uso de un vector lentiviral para transducir células madre hematopoyéticas CD34 autólogas

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre de médula ósea que han sido tratadas insertando un gen Artemis normal en el ADN utilizando un virus modificado llamado lentivirus. Indicación Niños…

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Terapia celular antiviral para mejorar la reconstitución de las células T antes o después del trasplante de células madre hematopoyéticas (ACES)

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Candidato terapéutico o dispositivo Terapia de células T específicas del virus con compatibilidad HLA parcial dirigida al citomegalovirus, el virus de Epstein-Barr y el adenovirus. Indicación Este estudio tratará infecciones virales persistentes con CMV, EBV y/o adenovirus en pacientes…

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Terapia génica lentiviral para bebés con inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X mediante células madre autólogas de médula ósea y acondicionamiento con busulfano

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Candidato terapéutico o dispositivo Las células madre de la médula ósea se transducirán con un vector lentiviral para administrar una copia normal del gen de la cadena gamma para tratar la SCID ligada al cromosoma X. Indicación…

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Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…

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Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID

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Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ADA humano (o "OTL-101") Indicación Adenosina desaminasa - Inmunodeficiencia combinada grave (o…

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Trasplante de células madre hematopoyéticas en el útero para el tratamiento de fetos con alfa talasemia mayor

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas CD34+ derivadas de la médula ósea materna. Indicación Talasemia alfa mayor fetal. Mecanismo terapéutico Esta estrategia que aprovecha la tolerancia existente entre la madre y el feto…

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Un estudio de fase I/II, no aleatorizado, multicéntrico y abierto de G1XCGD (células CD34+ transducidas con vectores lentivirales) en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X

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Candidato terapéutico o dispositivo El candidato terapéutico son células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ autólogas (HSPC) transducidas con el vector lentiviral G1XCGD. Indicación La indicación de destino es el trasplante de células madre/progenitoras hematopoyéticas CDXNUMX+ autólogas (HSPC) transducidas con el vector lentiviral GXNUMXXCGD.

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