Células BCMA CAR-T autólogas para el tratamiento de la amiloidosis de cadenas ligeras refractarias recidivante
Candidato terapéutico o dispositivo NXC-201 Indicación Amiloidosis AL Mecanismo terapéutico Células T modificadas genéticamente que se dirigen al antígeno de maduración de células B (BCMA) Necesidad médica no satisfecha La amiloidosis de cadena ligera amiloide (AL) es una enfermedad plasmática rara y devastadora…
Acondicionamiento de intensidad reducida con JSP191 antes del trasplante de células madre hematopoyéticas empobrecidas de células T TCRαβ+/células B CD19+ para pacientes con anemia de Fanconi
Candidato terapéutico o dispositivo Injertos de HSC depletados de αβ y un régimen de acondicionamiento preparatorio de intensidad reducida que contiene JSP191 Indicación Tratamiento de pacientes con todas las formas genéticas de anemia de Fanconi (AF) con evidencia de citopenias…
Tratamiento de la anemia aplásica grave mediante la inducción de quimerismo mixto mediante trasplante de células madre de donante haploidéntico con células T CD4+ empobrecidas
Candidato terapéutico o dispositivo COH-MC-17: Un trasplante de células madre sanguíneas de un donante de media compatibilidad mínimamente manipulado con un régimen de acondicionamiento de baja toxicidad del huésped del trasplante Indicación Anemia aplásica grave de edad avanzada (>40 años)…
TCMH secuencial con depleción de αβ del mismo donante de un donante parcialmente compatible con HLA que permite un trasplante de riñón sin inmunosupresión
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre de sangre periférica movilizadas de donantes alogénicos desprovistos de células T TCRαβ+/células B CD19+ Indicación Insuficiencia renal debido a una de cuatro…
Estudio de fase 1 de CD4LVFOXP3 autólogo en participantes con síndrome IPEX
Candidato terapéutico o dispositivo Células T CD4+ que han sido sometidas a transferencia génica mediada por lentivirus de Forkhead Box P3 (FOXP3) y han adquirido la función de célula T reguladora. Indicación Desregulación inmunitaria Poliendocrinopatía Enteropatía…
LADICell
Candidato terapéutico o dispositivo El candidato terapéutico es un enfoque de terapia génica autóloga ex vivo para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I). Indicación La indicación clínica objetivo es la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), una enfermedad…
Un anticuerpo monoclonal que agota las células madre sanguíneas y permite trasplantes sin quimioterapia
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+CD90+ en combinación con AMG 191, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD117 Indicación Inmunodeficiencia combinada grave Mecanismo terapéutico AMG 191 se está utilizando…
Un anticuerpo monoclonal que agota las células madre sanguíneas y permite trasplantes sin quimioterapia
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+CD90+ en combinación con AMG 191, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD117 Indicación Inmunodeficiencia combinada grave Mecanismo terapéutico AMG 191 se está utilizando…
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