Objetivo de la investigación Desarrollaremos un nuevo agente que pueda aumentar la producción de células madre y progenitoras hematopoyéticas y determinar cómo funciona el compuesto Impacto Nuestro objetivo es desarrollar…
Candidato traslacional Una prueba de detección prenatal no invasiva más temprana y segura para la β-talasemia y la enfermedad de células falciformes para identificar candidatos para la terapia prenatal con células madre Área de impacto Nuestra prueba es más segura…
Candidato traslacional Una prueba de detección prenatal no invasiva más temprana y segura para la β-talasemia y la enfermedad de células falciformes para identificar candidatos para la terapia prenatal con células madre Área de impacto Nuestra prueba es más segura…
Candidato traslacional Células madre sanguíneas autólogas editadas para restaurar la expresión de glucocerebrosidasa Área de impacto Enfermedad de Gaucher tipo 1 (no neuropática) Mecanismo de acción Para tratar la enfermedad de Gaucher, las células madre sanguíneas autólogas…
Candidato traslacional El candidato traslacional es Células madre hematopoyéticas autólogas y progenitoras de pacientes con SCID CD3δ corregidas mediante edición de bases de adenina Área de impacto El candidato brindará tratamiento para…
Candidato a traducción Células madre y progenitoras hematopoyéticas autólogas CD34+ (HSPC) con inserción del gen BTK para el tratamiento de la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X (XLA). Área de impacto El candidato proporcionará mejores resultados para…
Candidato traslacional Células madre hematopoyéticas humanas que han sido modificadas para expresar un gen WAS funcional para tratar a pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) Área de impacto Estos estudios…
Candidato traslacional Células madre hematopoyéticas humanas que han sido modificadas para expresar un gen FOXP3 funcional para tratar pacientes con síndrome IPEX Área de impacto Estos estudios traerán células madre…
