Objetivo de la investigación El candidato terapéutico para curar la hemofilia A es un vector de edición genómica basado en AAV que corrige la mutación causante de la enfermedad en el gen del factor VIII en las células madre del paciente para desarrollar un…
Objetivo de la investigación Buscamos desarrollar una terapia génica con células madre hematopoyéticas específicas del sitio con trasplante autólogo como una opción de tratamiento definitiva para el síndrome de hiper-IgM ligado al cromosoma X. Impacto Estos estudios aportarían…
Objetivo de la investigación Proponemos desarrollar un inhibidor de molécula pequeña de PTPσ, un receptor expresado por células madre sanguíneas humanas, con el fin de promover la regeneración hematopoyética humana. Impacto…
Objetivo de la investigación Edición del gen FOXP9 mediada por CRISPR/Cas3 en células madre hematopoyéticas derivadas de pacientes como cura para el síndrome IPEX Impacto La mutación de FOXP3 en el síndrome IPEX conduce a una desregulación del sistema inmunitario.
Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es desarrollar condiciones para la expansión estable de las células madre sanguíneas fuera del cuerpo Impacto Las células madre sanguíneas son un tipo de célula raro pero necesario para…
Objetivo de la investigación Crear una línea de células sanguíneas de donantes universales que se puedan utilizar para producir glóbulos rojos humanos para trasplantes. Impacto La finalización exitosa de este trabajo crearía…
Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es demostrar que los reguladores de la permeabilidad de las células endoteliales pueden promover el injerto de progenitores de células endoteliales en los sinusoides hepáticos, lo que conduce a la producción de factor VIII. Impacto…
Objetivo de la investigación Desarrollaremos un nuevo agente que pueda aumentar la producción de células madre y progenitoras hematopoyéticas y determinar cómo funciona el compuesto Impacto Nuestro objetivo es desarrollar…
Candidato traslacional Una prueba de detección prenatal no invasiva más temprana y segura para la β-talasemia y la enfermedad de células falciformes para identificar candidatos para la terapia prenatal con células madre Área de impacto Nuestra prueba es más segura…
Candidato traslacional Una prueba de detección prenatal no invasiva más temprana y segura para la β-talasemia y la enfermedad de células falciformes para identificar candidatos para la terapia prenatal con células madre Área de impacto Nuestra prueba es más segura…
