TERAPIA GENÉTICA CON CÉLULAS MADRE PARA LA ENFERMEDAD DE CÉLULAS falciformes
La enfermedad de células falciformes (ECF), que resulta de una mutación hereditaria en el gen de la hemoglobina que hace que los glóbulos rojos se vuelvan “falciformes” en condiciones de poco oxígeno, ocurre con una frecuencia…
Papel de los receptores de reconocimiento de patrones intracitoplasmáticos en el injerto de HSC
La investigación realizada a través de este proyecto es muy importante para los campos del trasplante de órganos sólidos y médula ósea porque se centra en un nuevo objetivo potencial para aumentar el injerto…
Diferenciación de células madre hematopoyéticas humanas en células iNKT
Las células madre sanguíneas que viven en la médula ósea de los seres humanos adultos dan origen a todas las células de nuestra sangre, incluidos los glóbulos rojos que transportan oxígeno a…
Ensayo clínico de terapia génica con células madre para la anemia de células falciformes
La enfermedad de células falciformes (ECF) es el resultado de una mutación hereditaria en el gen de la hemoglobina que hace que los glóbulos rojos adquieran la forma de hoz en condiciones de bajo nivel de oxígeno. Se presenta con una frecuencia de…
Un tratamiento para la beta-talasemia mediante la edición genómica dirigida de alta eficiencia de células madre hematopoyéticas
La β-talasemia es una enfermedad genética causada por diversas mutaciones del gen de la β-globina que provocan una reducción importante del desarrollo de glóbulos rojos. La necesidad médica no satisfecha en la β-talasemia dependiente de transfusiones…
Corrección del gen betaglobina de la anemia de células falciformes en células madre hematopoyéticas
Los trastornos que afectan la sangre, incluida la anemia falciforme, son los trastornos genéticos más comunes en el mundo. La anemia falciforme causa un sufrimiento significativo y una muerte prematura, a pesar de los importantes avances en la medicina…
Desarrollo de una terapia basada en células y genes para la hemofilia
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico causado por la falta de FIX en el plasma y afecta a 1 de cada 30,000 varones. Los pacientes sufren hemorragias recurrentes en los tejidos blandos que provocan…
Un estudio abierto de fase 1/2 que evalúa la seguridad y eficacia de la terapia génica en sujetos con β-talasemia mediante el trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con el vector lentiviral LentiGlobin® que codifica el β-A-T87Q- humano...
[REDACTADO] planea llevar a cabo un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de [REDACTADO] para el tratamiento de la β-talasemia mayor (BTM). [REDACTADO] consiste en células madre hematopoyéticas autólogas del paciente…
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