Aprovechar la biología del desarrollo para lograr una edición genómica in vivo segura y eficiente de las células madre hematopoyéticas

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Objetivo de la investigación Buscamos desarrollar un método más accesible de edición genómica de células madre sanguíneas directamente en el cuerpo, para que el tratamiento sea más seguro y menos…

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Determinar cómo la heterogeneidad específica de la edad de las células madre hematopoyéticas humanas y los progenitores de megacariocitos contribuye a la enfermedad trombótica al envejecer

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Objetivo de la investigación Nuestra investigación determinará cómo el envejecimiento de las células madre sanguíneas humanas conduce a aumentos dramáticos en los trastornos de las plaquetas, células que normalmente previenen el sangrado pero forman coágulos dañinos…

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Estudio de fase 2 de la transferencia de genes de células madre hematopoyéticas que induce la hemoglobina fetal en la anemia de células falciformes

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Candidato terapéutico o dispositivo Células CD34+ autólogas transducidas ex vivo con el vector lentiviral BCH_BB694 LCR(-HS4) bGp D12shmiR Indicación Enfermedad de células falciformes con fenotipo grave. Mecanismo terapéutico Silenciamiento de la proteína beta-drepanocitosis…

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Trasplante de células madre hematopoyéticas corregidas con CRISPR-CAS9 (CRISPR_SCD001) en pacientes con anemia falciforme grave

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Candidato o dispositivo terapéutico Las células madre sanguíneas corregidas mediante CRISPR se fabrican a partir de personas con enfermedad de células falciformes grave y se devuelven mediante trasplante a la misma persona. Indicación Las personas con enfermedad de células falciformes…

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Un estudio de fase 1 de sangre de cordón umbilical ampliada y régimen mieloablativo ECT-001 con toxicidad reducida en pacientes con anemia falciforme grave.

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Candidato terapéutico o dispositivo El injerto ECT-001 contiene más células madre e inmunitarias que el injerto de sangre de cordón convencional, lo que conduce a una recuperación rápida y mejores resultados para los pacientes. Indicación: anemia falciforme grave…

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Un tratamiento para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante transgénesis de puerto seguro no viral impulsada por CRISPR en células madre hematopoyéticas

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Objetivo de la investigación Un tratamiento para la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de Artemisa mediante transgénesis Safe Harbor impulsada por CRISPR no viral en células madre hematopoyéticas Impacto Nuestro objetivo es desarrollar una nueva terapia basada en la edición del genoma…

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Terapéuticas para superar el obstáculo de diferenciación en el síndrome mielodisplásico (MDS)

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Objetivo de la investigación Esta propuesta proporcionará un candidato terapéutico de molécula pequeña para el tratamiento de síndromes mielodisplásicos y actuará induciendo la diferenciación en células madre hematopoyéticas mutadas. Impacto…

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Definición del enfoque óptimo de terapia génica de células madre hematopoyéticas humanas para el tratamiento de la deficiencia del dedicador de citocinesis 8 (DOCK8)

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Objetivo de la investigación Una nueva opción terapéutica para la deficiencia de DOCK8 utilizando células madre hematopoyéticas humanas autólogas modificadas mediante la adición de genes lentivirales o la edición genética basada en CRISPR/Cas9. Impacto El trasplante de células madre hematopoyéticas alogénico es…

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Terapia génica con células madre hematopoyéticas para la alfa talasemia

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Objetivo de la investigación El objetivo de esta investigación es definir el candidato terapéutico final para una terapia génica eficaz con células madre hematopoyéticas para tratar la talasemia alfa grave que requiere transfusiones de sangre de por vida…

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