Células progenitoras que secretan GDNF para el tratamiento de la ELA

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La ELA es una enfermedad neurodegenerativa devastadora que no tiene cura y que afecta específicamente a las neuronas motoras del cerebro del paciente. Un equipo del hospital Cedars-Sinai está trasplantando millones de células madre modificadas genéticamente…

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Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de las administraciones repetidas de NurOwn® en pacientes con ELA

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BrainStorm Therapeutics utiliza células madre mesenquimales extraídas de la médula ósea del propio paciente. Estas células madre se modifican luego en el laboratorio para aumentar su producción de...

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Papel de la selección del sitio de poliadenilación de ataxina-3 en la toxicidad de las neuronas de ELA y la patogénesis de la enfermedad

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Objetivo de la investigación Aquí estudiaremos el papel de la poliadenilación alternativa de la ataxina-3 en la patogénesis de la ELA y probaremos si los ASO pueden reducir la poliadenilación distal de la ataxina-3 para rescatar la ELA…

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Desarrollo de un modelo humano de ELA esporádica mediante aprendizaje automático y microscopía robótica

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Objetivo de la investigación Desarrollaremos el primer modelo de células madre humanas de ELA esporádica (ELAs) para identificar los mecanismos de la enfermedad en la forma más común de ELA y descubrir fármacos…

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Desarrollo de un enfoque universal de terapia génica CRISPR para tratar la ELA C9orf72

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Objetivo de la investigación: Desarrollo de una terapia de edición genómica CRISPR para la ELA causada por C9orf72 y el vehículo de administración necesario para llevar esta novedosa terapia a los pacientes. Impacto: Una cura para…

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Desarrollo de un tratamiento con oligonucleótido antisentido (ASO) VAV2 para la ELA

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Objetivo de la investigación Células madre específicas del paciente (iPSC) para modelar ELA e identificar una intervención terapéutica de amplia acción Impacto Población de pacientes heterogénea, necesidad imperiosa de intervenciones terapéuticas de amplia acción…

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