Desarrollo de una nueva terapia para dirigir la migración y el tratamiento de células madre específicas

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Objetivo de la investigación Una terapia combinada de fármaco y células madre en la que el fármaco dirigirá y promoverá la entrega y distribución de células madre al sitio de la enfermedad para obtener el efecto terapéutico óptimo…

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Desarrollo de AS-241, un tratamiento con oligonucleótidos antisentido (ASO) dirigido a UNC13A para la ELA, para estudios que permitan IND

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Candidato traduccional AS-241, un oligonucleótido antisentido Área de impacto Esclerosis lateral amiotrófica Mecanismo de acción AS-241 se dirige al exón críptico (CE) de UNC13A y suprime la inclusión de CE durante el empalme de ARN,…

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Trasplantes de células madre neurales derivadas de células madre embrionarias humanas en la esclerosis lateral amiotrófica

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Candidato traslacional Inyecciones en la médula espinal de células madre neurales alogénicas (heNSC) derivadas de células madre embrionarias humanas (hESC) para el tratamiento de la ELA Área de impacto Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) Mecanismo…

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CNS10-NPC-GDNF administrado a la corteza motora para el tratamiento de la ELA

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Candidato terapéutico o dispositivo CNS10-NPC-GDNF: una célula progenitora neuronal que secreta GDNF Indicación Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) Mecanismo terapéutico Esta terapia reemplazará los astrocitos dañados. Los nuevos astrocitos liberarán…

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Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de las administraciones repetidas de NurOwn® en pacientes con ELA

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Candidato terapéutico o dispositivo Una terapia celular que administra altos niveles de factores neurotróficos al SNC Indicación Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o enfermedad de Lou Gehrig Mecanismo terapéutico…

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Progenitores neuronales humanos que secretan factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (CNS10-NPC-GDNF) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica

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Candidato terapéutico o dispositivo CNS10-NPC-GDNF: una célula progenitora neuronal que secreta GDNF Indicación ELA Mecanismo terapéutico Esta terapia reemplazará a los astrocitos dañados. Los nuevos astrocitos liberarán factores paracrinos. Como…

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Fabricación de AS-202, un oligonucleótido antisentido para un ensayo clínico de fase 1/2 para la esclerosis lateral amiotrófica

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Candidato terapéutico o dispositivo AS-202, un oligonucleótido antisentido Indicación Esclerosis lateral amiotrófica Mecanismo terapéutico AS-202 se dirige a PIKFYVE, una quinasa lipídica. Al inhibir la actividad de PIKFYVE, induce la secreción exosomal, que…

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