La Dra. MacKenzie y su equipo en la UCSF están utilizando células madre hematopoyéticas (CMH) para tratar a bebés en el útero que padecen alfa talasemia mayor, un trastorno sanguíneo que casi siempre es mortal.
Objetivo de la investigación Buscamos desarrollar un método más accesible de edición genómica de células madre sanguíneas directamente en el cuerpo, para que el tratamiento sea más seguro y menos…
Objetivo de la investigación El objetivo de esta investigación es definir el candidato terapéutico final para una terapia génica eficaz con células madre hematopoyéticas para tratar la talasemia alfa grave que requiere transfusiones de sangre de por vida…
Candidato terapéutico o dispositivo Células madre hematopoyéticas CD34+ derivadas de la médula ósea materna. Indicación Talasemia alfa mayor fetal. Mecanismo terapéutico Esta estrategia que aprovecha la tolerancia existente entre la madre y el feto…
