Ensayos clínicos financiados por CIRM
Tratamiento de la anemia de células falciformes mediante la inducción de quimerismo mixto y tolerancia inmunitaria mediante un trasplante de células madre sanguíneas haploidénticas con depleción de T CD4+
Detalles:
Los científicos de City of Hope están llevando a cabo un ensayo clínico de fase 1 que prueba una terapia basada en células madre para pacientes adultos con anemia falciforme (SCD) grave, una enfermedad sanguínea crónica y debilitante. La terapia implica trasplantar células madre productoras de sangre de un donante a un paciente que ha recibido un tratamiento de quimioterapia más suave y menos tóxico que elimina algunas, pero no todas, las células madre enfermas de la médula ósea del paciente. Esto permite que las células madre del donante se injerten y creen un suministro saludable de células sanguíneas no enfermas sin provocar una reacción inmune en el paciente. La esperanza es que este tratamiento cure a los pacientes con formas más graves de ECF que no pueden beneficiarse de los trasplantes de células madre sanguíneas actualmente disponibles que requieren la administración de fármacos de quimioterapia más tóxicos.
Meta:
Seguridad y eficacia.