La ELA es una enfermedad neurodegenerativa devastadora sin cura que afecta específicamente a las neuronas motoras del cerebro del paciente. Un equipo del Cedars-Sinai está trasplantando millones de células madre genéticamente modificadas a pacientes con ELA. Cuando se trasplantan a la médula espinal del paciente, estas células se convierten en astrocitos, las células de soporte que mantienen el funcionamiento de las células nerviosas. Debido a las modificaciones genéticas, las células también liberan altas dosis de un factor de crecimiento que se ha demostrado que protege las células nerviosas. El objetivo de este ensayo en etapa inicial es probar la seguridad de esta estrategia de reemplazo de astrocitos en pacientes con ELA.

Diseño:

Escalada de dosis. Abierto.

Meta:

Seguridad. Dosificación. Eficacia - Fuerza de las extremidades inferiores

Noticias sobre este ensayo clínico:

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